米国食品医薬品局（FDA）は、本日、希少な胃がんである消化管間質腫瘍（GIST: gastrointestinal stromal tumor）および進行腎臓がんの患者さんのための新しいターゲット治療薬「Sutent（スーテント）*注1」（一般名：sunitinib／スニチニブ）を承認したと発表しました。FDAがオンコロジー領域の新製品について2つの適応症を同時に承認したのは今回が初めてです。
「Sutent」は腫瘍細胞の成長に必要な血液と栄養の供給を絶つ作用をもつマルチターゲット型チロシンキナーゼ阻害剤であり、FDAによる優先審査により申請から6ヶ月未満で承認されました。
FDAの医薬品評価研究センターのディレクターであるスティーブン・ギャルソン医学博士（Steven Galson, MD, Director of FDA's Center for Drug Evaluation and Research）は次のようにコメントしています。「本日の承認は、希少で治療困難ながんを患っている患者さんにとって画期的な治療薬を入手可能にするために踏み出された大きな一歩です。『Sutent』のような新しいターゲット治療薬は、FDAが選択肢の限られている患者さんにとってのオプションを拡大する助けとなっています。」
米国がん協会（American Cancer Society）によると、進行性腎臓がんについては年間3万2,000症例、GISTについては5,000症例が毎年新たに診断されています。
今回承認された「Sutent」は、現行のGIST治療薬であるグリベック使用後に進行したGIST、もしくはグリベックに忍容性のないGIST患者さんに対する治療薬です。研究陣は患者さんに対する治療の研究中に、この希少な胃がんの患者さんにおいて腫瘍もしくは新病変の増殖速度が「Sutent」によって遅くなったことを示すデータの早期（中間）解析を実施しました。その結果、「Sutent」による治療を受けた患者さんの「腫瘍進行までの期間（無増悪期間）」（TTP: time-to-tumor progression）の中央値は、治療を受けなかった患者さんの6週間に対して27週間でした。
また、FDAは「Sutent」に対して進行性腎細胞がん（RCC: renal cell carcinoma）の治療についても加速承認しました。GISTについての承認は「Sutent」が腫瘍の増殖を遅らせる効果に基づくものでしたが、対照的に、RCCについての承認は「Sutent」が腫瘍のサイズを縮小する効果に基づいています。サイトカインをベースとした治療後に腫瘍が進行した転移性腎臓がんの患者さんにおける全奏効率は、26〜37％でした。
FDAのオンコロジー医薬品室のディレクターであるリチャード・パズデュール医学博士 (Richard Pazdur, MD, Director of FDA's Office of Oncology Drug Products)は次のようにコメントしています。「この医薬品についてこれらの適応症が本日承認されたことは、既存のものに代わる新しいエンドポイントのデータを利用することで、早期に患者さんが新規療法のベネフィットを享受することが可能になる、ということの有力な証拠です。」
FDAは重篤で生命を脅かす病気に苦しむ患者さんが安全で有効な治療薬を、場合によってはFDAの承認に先立って使用できるように長年努力しています。GISTの臨床試験では、有意な臨床ベネフィットがあるということがデータの早期中間解析により明らかになっており、それによって臨床試験中の全患者をSutent治療に切り替えることが可能になっています。RCCへの適応については、FDAが、重篤で生命を脅かす疾病のための医薬品承認を促進することを目的とした規制当局の仕組みである加速承認プロセスを適用しました。
FDAは承認の前に拡大アクセスプログラムを患者さんに提供するために製品の開発元に働きかけ、臨床試験に参加しなかった患者さんでもこの製品を使用できるようにしました。この拡大アクセスプログラムにより、1,700名以上の患者さんが現在「Sutent」による治療を受けています。
「拡大アクセスプログラムは、何よりも治療を必要としている患者さん、特にがんの患者さんが治療を受けるのに効果的な方法であることは明らかです」と、全米がん生存者連合のエレン・ストバール会長（Ellen Stovall, President of the National Coalition of Cancer Survivorship）は述べ、「有望な新しい治療法をできるだけ多くの患者さんに提供するためには、患者さんと医師に、臨床試験と同様にこうした拡大アクセスプログラムにも参加できるということをもっと認識してもらう必要があります」とコメントしています。
「Sutent」関連の副作用で最も多く報告されているのは、下痢、皮膚の変色、口内炎、脱力感、および味覚変化です。また、「Sutent」で治療を受けた患者さんでは、疲労感、高血圧、出血、腫脹、および味覚異常も出現しており、甲状腺機能低下症も観察されています。
