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スパーク・セラピューティクスとファイザー
SPK-9001が血友病B治療薬としてFDAから
ブレークスルー・セラピー(画期的治療薬)指定を取得したことを発表

報道関係各位

2016年7月28日
ファイザー株式会社

英文タイトル:
  • Spark Therapeutics and Pfizer Announce Receipt of FDA Breakthrough Therapy Designation for
    SPK-9001 for the Treatment of Hemophilia B

■この参考資料について
この資料は、米国スパーク・セラピューティクス社とファイザー社が2016年7月21日(米国現地時間)に発表したプレスリリースを日本語に翻訳再編集し、皆さまのご参考に供するものです。正式言語は英語であり、その内容及び解釈については英語が優先します。
本データの詳細につきましてhttp://www.pfizer.com/news/ をご参照ください。

米国フィラデルフィアおよびニューヨーク、2016年7月21日-スパーク・セラピューティクス社(NASDAQ:ONCE)とファイザー社(NYSE:PFE)は本日、両社のSPK-FIXプログラムを牽引する治験薬であり、血友病B治療薬として開発中のSPK-9001が米国食品医薬品局(FDA)よりブレークスルー・セラピー(画期的治療薬)指定を受けたことを発表しました。SPK-9001は、生物工学を駆使して新たに作製した新しいアデノ随伴ウイルス(AAV)キャプシドを用いた遺伝子治療製品であり、コドンを最適化した高活性ヒト血液凝固第IX因子変異体を発現します。SPK-9001は、1回の投与により治癒の可能性のある治療法として現在実施中の第I相/第II相試験において評価が進められています。

ブレークスルー・セラピー指定は、重篤または生命を脅かす疾患や疾病の治療薬を対象に、開発およびFDAの審査を迅速に進めることを目的としています。指定には、当該治療薬が従来の治療と比較して少なくとも1つ以上の臨床的に重要な評価項目に関して、実質的な改善を期待できる予備的な臨床的エビデンスを示していることが必要です。

スパーク・セラピューティクスでは、SPK-9001のほかに、voretigene neparvovecが過去にブレークスルー・セラピー指定を取得しています。voretigene neparvovecは、RPE65遺伝子の変異を原因とする遺伝性網膜疾患(IRD)の治療薬候補として開発中です。
スパーク・セラピューティクスの最高経営責任者であるジェフリー・D・マラッツォは次のように述べています。「SPK-9001がブレークスルー・セラピー指定を受けたことを非常に嬉しく思います。当社は、最適化した遺伝子治療薬を1回静脈に投与することにより、SPK-9001が血友病Bの患者さんを対象に、出血の予防や止血コントロールのための定期的な凝固因子投与を不要にするという目標を早期に達成する見通しを立てています。ファイザーとともにFDAと緊密に連携し、SPK-9001をいち早く、そして確実に患者さんにお届けできることを期待しています」。

血友病Bについて

血友病は、希な遺伝性出血障害であり、複数ある血液凝固因子の1つが欠損した結果として血液の凝固に長時間を要するようになります。血友病患者さんのほとんどが男性です。血友病患者さんは、血液が凝固しにくいために固有のリスクに直面しています。ささいな怪我でも過度の出血や再発性の出血を生じる危険があり、時には生命を脅かす可能性もあります。重症血友病の患者さんでは、筋肉や関節での自然出血が頻繁にみられます。血友病Bの発症率は出生男子25,000人に1人の割合です。血友病Bの患者さんの場合、血液中の特異的タンパク質の1つである血液凝固第IX因子が欠損しています。血友病Bは先天性第IX因子欠乏症またはクリスマス病とも呼ばれています。現在の標準治療では、出血エピソードを管理・予防するために、血漿由来または遺伝子組換え型第IX因子製剤を反復的に静脈内に注入することが必要です。そのため、血友病患者さんの新しい治療薬に対して大きなニーズが存在します。

SPK-FIXプログラムについて

スパーク・セラピューティクスは、最適化した遺伝子治療の選定、設計、製造、および製剤化を行う独自の技術プラットフォームを有しており、それらを適用してSPK-FIXプログラムの化合物を開発しました。SPK-FIXプログラムは、スパーク・セラピューティクスとその創立時の研究チームがほぼ30年にわたって蓄積してきた血友病遺伝子治療研究および臨床開発の成果を活用しています。SPK-9001は、血液凝固第IX因子を体内で産生することを目的に、生物工学を駆使して新たに作製した新規のアデノ随伴ウイルス(AAV)キャプシドを用いて、コドンを最適化し、高活性ヒト血液凝固第IX因子変異体を発現します。SPK-9001は、ファイザーとの提携に基づいて開発を進めています。スパーク・セラピューティクスとファイザーは、2014年にSPK-9001を含むSPK-FIXプログラムの共同研究を開始しました。共同研究契約に基づき、スパーク・セラピューティクスはあらゆる製品候補のすべての第I相/第II相試験の実施を担当します。一方、ファイザーは、この提携の成果となるすべての製品に関するピボタル試験、規制関連業務、さらにはグローバルな展開が予想される商品化・事業化を担当します。

スパーク・セラピューティクス社について

スパーク・セラピューティクス社は総合的な遺伝子治療の開発会社で、衰弱性の遺伝性疾患患者さんの生活を1回で改善することのできる治療の開発を通じて、患者さんの生活を劇的に転換させることを目指しています。有効性が認められたスパーク・セラピューティクスの遺伝子治療プラットフォームは、重篤な遺伝性疾患の臨床・前臨床プログラムに幅広く応用されています。対象疾患としては、遺伝性網膜疾患、肝臓関連疾患(血友病など)および神経変性疾患が挙げられます。最適化した遺伝子治療の選定、設計、製造、および製剤化を行うスパーク・セラピューティクス独自の有効な技術プラットフォームは、概念実証データで裏付けられた眼および肝臓の遺伝子治療を実現しました。スパーク・セラピューティクスの最も先行する製品候補であるvoretigene neparvovec(旧称SPK-RPE65)は、ブレークスルー・セラピーおよび希少疾病用医薬品の両指定を取得し、希な失明性疾患の治療薬としてピボタル第III相臨床試験では、主要な結果として良好なデータが報告されました。スパーク・セラピューティクスの血友病フランチャイズには、血友病Bを対象とした第I相/第II相試験段階にあるSPK-9001と、血友病Aを対象とした前臨床候補であるSPK-8011の2つの主要アセットがあります。詳細については、www.sparktx.comをご覧ください。

ファイザーと希少疾患について

希少疾患は、あらゆる疾患の中で最も重篤なものに属し、全世界で数百万人に上る患者さんに影響を及ぼしています。当社の専門知識やノウハウの適用を通じてアンメット・メディカル・ニーズへの対処に大きく貢献する機会が希少疾患には存在します。希少疾患に対するファイザーの重点的な取り組みは、20年以上にわたって蓄積した経験、希少疾患に特化した専門研究ユニット、そして、血液学、神経科学、遺伝性代謝疾患、呼吸器、およびオンコロジーの各領域において希少疾患治療薬として全世界で承認を取得した20品目以上から構成されるグローバルなポートフォリオをもとに構築されています。

ファイザーについて:より健康な世界の実現のために

ファイザーはサイエンスとグローバルなリソースを活用し、皆様が健康で長生きし、生活を大きく改善するための治療薬をお届けしています。私たちは、ヘルスケア製品の探索・開発・製造におけるクオリティ・安全性・価値の基準設定をリードしていくことを目指しています。当社のグローバルなポートフォリオには、医薬品とワクチンに加え、世界的に著名なコンシューマー・ヘルスケア製品が含まれています。ファイザーの社員は先進国および新興市場で、今、この時代に最も恐れられている疾患の予防・治療・治癒に役立つ製品を通じて健康に貢献しています。卓越した革新的医薬品企業の責務として、優れた医薬品を誰もが容易に入手できるように、ファイザーは世界中の医療従事者、政府、地域社会と協力しています。私たちに信頼を寄せてくださる皆様のため、150年以上にわたり前進を続けてきました。詳細は当社のウエブサイト(www.pfizer.com)をご覧ください。また、ファイザー株式会社(日本法人)の取り組みは、下記ホームページよりご覧いただけます。
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