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ファイザー、ビンダケル(一般名:タファミジスメグルミン)での長期治療によって
希少な神経変性疾患の進行が抑制されることを示す新たな分析結果を発表

報道関係各位

2016年9月5日
ファイザー株式会社

英文タイトル:
  • Pfizer Announces Publication of New Analysis Showing Long-Term Therapy with
    VYNDAQEL (tafamidis) Slowed Progression of Rare Neurodegenerative Disease

■この参考資料について
この資料は、米国ファイザー社が2016年8月8日(米国現地時間)に発表したプレスリリースを日本語に翻訳再編集し、皆さまのご参考に供するものです。正式言語は英語であり、その内容及び解釈については英語が優先します。
本データの詳細につきましてhttp://www.pfizer.com/news/ をご参照ください。

注:日本において、「VYNDAQEL」(一般名:タファミジスメグルミン)は、「ビンダケル®カプセル」としてファイザー株式会社が製造販売しております。また、効能又は効果は、トランスサイレチン型家族性アミロイドポリニューロパチーの末梢神経障害の進行抑制となっています。(詳しくは、製品の添付文書を参照ください)

ニューヨーク州ニューヨーク、2016年8月8日(月)-ファイザー社(NYSE:PFE)は、軽度のトランスサイレチン型家族性アミロイドポリニューロパチー(TTR-FAP)患者さんを対象としたビンダケルの3本の試験について、データの事後解析結果が掲載されたことを発表しました。分析には、Val30Met変異を有し、最長5.5年間にわたって治療を受けてきた患者さんが含まれます。この分析により、この病気の初期にビンダケルの投与を開始すると、神経変性の進行が最小限に抑制され、体重が維持される(この病気では通常、疾病の進行に合わせて体重が減少する)ことが明らかになりました。ビンダケルは十分な忍容性を示し、新たな安全性シグナルは認められませんでした。この新たな調査結果は、オンラインのAmyloid: The Journal of Protein Folding Disordersに掲載されました1

ファイザーイノベーティブヘルス 希少疾病事業部門の最高医学責任者であるKevin W. Williams博士は、次のように述べています。「この結果は、症候性TTR-FAPの患者さんにビンダケルで早期介入することの長期的ベネフィットを裏付けています。この分析は、現時点までにTTR-FAPに関して研究された医薬品の中で最長の前向き評価に基づいており、この病気の患者さんの管理に関する重要な洞察を医療関係者に提供します。」

TTR-FAPは、クオリティオブライフを大きく損なう不可逆かつ進行性の希少な遺伝性神経変性疾患であり、世界における推定患者数は、約10,000人です2。TTR-FAPは、治療せずに放置すると、症状の発現から平均10年以内に死亡する病気です3, 4。この病気は、トランスサイレチン(TTR)と呼ばれるタンパク質の遺伝子変異によって引き起こされるもので、不安定なTTRタンパク質が生成され、アミロイドとして神経やその他の器官に蓄積し、正常な機能を阻害します5, 6。ビンダケルは、TTRを特異的に安定化するよう設計された医薬品であり、異常なTTRタンパク質の生成、およびその後のアミロイドの蓄積を抑制または遅延します7

ビンダケルに関する長期的分析結果

Amyloid誌で報告された新たな結果は、TTR-FAP患者125例を対象とした18カ月間の無作為化二重盲検プラセボ対照第III相ピボタル試験、その試験の12カ月間の非盲検延長試験、および進行中の2度目の非盲検長期延長試験という3件の連続的研究のデータに基づいています。この記述的分析では、ビンダケルの投与を開始する直前、すなわち、ビンダケル群に無作為化された患者さんの場合は試験開始時点、プラセボ群に無作為化された患者の場合は最初の非盲検延長試験への登録時に、神経障害が軽度*と判断された71例のサブセットについて調査を行いました。5.5年目の時点で観察された31例の評価により、ビンダケルを投与することによって神経疾患の進行が最小限に抑制されたことが明らかになりました。ベースラインからの平均変化は5.3 NIS-LLポイントでした。これは、年間1.0ポイントのNIS-LL上昇を意味します。この試験の限界として、直接的な対照群の欠如が挙げられます1

*軽度の神経変性は、下肢神経障害スコア(NIS-LL)の合計スコアが10以下と定義されました。NIS-LLは、TTR-FAPなどの神経機能障害を来す疾病の進行を評価する標準的指標であり、0(正常)から88(下肢の活動の喪失)までと定められています。

TTR-FAPは、一般に消化器系の問題を伴うため、栄養不良になって、意図せず体重が減少し、その結果、疾病進行の臨床指標である修正BMI指数(mBMI)が低下します8。この掲載された分析では、VYNDAQELの長期投与によってmBMIが維持され、5.5年目の時点でベースラインからの減少が1%未満であることが明らかになりました1

ビンダケルに関し、これら71例の長期的評価において、新たな安全性の問題や副作用は認められませんでした。最も一般的に見られた(患者さんの10%以上に発生した)治験薬投与中の有害事象は、尿路感染症(28.2%)、風邪(鼻咽頭炎、25.4%)、インフルエンザ(23.9%)、下痢(22.5%)、頭痛および四肢痛(どちらも19.7%)、背部痛(16.9%)、上気道感染症(15.5%)、うつおよび熱傷(どちらも14.1%)、上腹部痛、不安感、角膜表面細胞の壊死(点状角膜炎)、のどの痛み(咽頭炎)、涙液層破壊時間の短縮(「ドライアイ」の指標)(すべて12.7%)、および便秘、嘔気、嘔吐(それぞれ11.3%)でした1

TTR-FAPによる重荷

TTR-FAPの患者さんは、病気の過程の初期に病気の大きな負担を受け、この負担は病気が進行するにつれて悪化します。一般に、最初の症状が現れてから5~6年で歩行に介助が必要になります。TTR-FAPの症状は進行性のため、患者さんは、身の回りのことができなくなってかなりの介助が必要になり、寝たきりになったり、入院が必要になったりします9, 10

ビンダケルについて

ビンダケルは、早期症候性ポリニューロパチーの成人患者において末梢神経障害を抑制するトランスサイレチン型家族性アミロイドポリニューロパチー(TTR-FAP)治療薬としてEUで適応されている新しい特殊なトランスサイレチン安定化剤です。2011年にEUで承認を取得して以来、日本、メキシコ、アルゼンチン、イスラエル、韓国でも承認されています。ビンダケルは、米国では承認されていません11

ファイザーと希少疾患について

希少疾患は、あらゆる病気の中でも特に深刻であり、世界中の3億5,000万人の患者さんに影響を及ぼしています。現在判明している希少疾患は7,000種類以上ありますが、承認された医薬品が存在するのは、そのうちわずか5%です。希少疾患の患者さんとその大切な人々は、より良い治療オプションを待ち望んでいます。ファイザーは、その切迫感を分かち合い、変革的医薬品を患者さんに届けるべく、世界的な展開を活かし、リソースと専門知識を意欲的に投入しています。希少疾患に対するファイザーの重点的取り組みは、20年以上にわたる経験と、血液学、神経科学、遺伝性代謝性疾患、呼吸器科の領域における20種類以上の化合物からなるパイプライン、および世界中で承認された20種類以上の医薬品からなるグローバルポートフォリオに基づいたものです。ファイザーの希少疾患部門では、患者さんに触発され、科学技術を根拠として、数百人のファイザー社員の力を合わせて、希少疾患患者さんを助けるために日々取り組んでいます。

ファイザーは、TTR-FAPコミュニティにおけるリーダー企業として、先頭に立って啓発イニシアチブを進め、この希少疾患に関する医療専門家の意識向上を図ると共に、患者さん、家族、医師の間の対話を促進しています。この取り組みは、世界的な診断率の向上と、治療を受ける人の増加に貢献しています11

ファイザーについて:より健康な世界の実現のために

ファイザーはサイエンスとグローバルなリソースを活用し、皆様が健康で長生きし、生活を大きく改善するための治療薬をお届けしています。私たちは、ヘルスケア製品の探索・開発・製造におけるクオリティ・安全性・価値の基準設定をリードしていくことを目指しています。当社のグローバルなポートフォリオには、医薬品とワクチンに加え、世界的に著名なコンシューマー・ヘルスケア製品が含まれています。ファイザーの社員は先進国および新興市場で、今、この時代に最も恐れられている疾患の予防・治療・治癒に役立つ製品を通じて健康に貢献しています。卓越した革新的医薬品企業の責務として、優れた医薬品を誰もが容易に入手できるように、ファイザーは世界中の医療従事者、政府、地域社会と協力しています。私たちに信頼を寄せてくださる皆様のため、150年以上にわたり前進を続けてきました。詳細は当社のウエブサイト(www.pfizer.com)をご覧ください。また、ファイザー株式会社(日本法人)の取り組みは、下記ホームページよりご覧いただけます。
www.pfizer.co.jp

 

References

  1. Waddington Cruz M, Amass L, Keohane D, Schwartz J, Li H, Gundapaneni B. Early intervention with tafamidis provides long term (5.5 year) delay of neurologic progression in transthyretin familial amyloid polyneuropathy. Amyloid 2016. doi:10.1080/13506129.2016.1207163.
  2. Plante´-Bordeneuve V. Update in the diagnosis and management of transthyretin familial amyloid polyneuropathy. J Neurol. 2014:261:1227-1233. doi:10.1007/s00415-014-7373-0.
  3. Plante´-Bordeneuve V, Ferreira A, Lalu T, et al. Diagnostic pitfalls in sporadic transthyretin familial amyloid polyneuropathy (TTR-FAP). Neurology. 2007;69:693-698.
  4. Coelho T, Maia LM, Martins da Silva A, et al. Long-term effects of tafamidis for the treatment of transthyretin familial amyloid polyneuropathy. J Neurol. 2013. doi: 10.1007/s00415-013-7051-7.
  5. Benson MD, Kincaid JC. The molecular biology and clinical features of amyloid neuropathy. Muscle Nerve. 2007;36:411-423.
  6. Hou X, Aguilar M-I, Small DH. Transthyretin and familial amyloidotic polyneuropathy: recent progress in understanding the molecular mechanism of neurodegeneration. FEBS J. 2007;274:1637-1650.
  7. Coelho, T, Merlini G, Bulawa CE, et al. Mechanism of action and clinical application of tafamidis in hereditary transthyretin amyloidosis. Neurol Ther. 2016;5:1. doi:10.1007/s40120-016-0040-x.
  8. Suhr OB, Conceição IM, Karayal ON, Mandel FS, Huertas PE, Ericzon BG. Post hoc analysis of nutritional status in patients with transthyretin familial amyloid polyneuropathy: impact of tafamidis. Neurol Ther.
    doi: 10.1007s40120-014-0023-8.
  9. Suhr OB, Svendsen IH, Andersson R, Danielsson A, Holmgren G, Ranløv PJ. Hereditary transthyretin amyloidosis from a Scandinavian perspective. J Intern Med. 2003;254(3):225-235.
  10. Jonsèn E, Athlin E, Suhr O. Familial amyloidotic patients’ experience of the disease and of liver transplantation. J Adv Nurs. 1998;27:52-58.
  11. Data on file. Pfizer Inc, New York, NY.

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