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ファイザー株式会社 Working together for a healthier world より健康な世界の実現のために
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スパーク・セラピューティクス社とファイザー社、血友病Bを対象とした第I/II相試験において
持続的な第IX因子治療効果を示唆する最新データを発表
~最初の7症例、合計103週間にわたって出血予防のための第IX因子製剤の注射を必要とせず(2016年8月4日現在)
~血友病BにおけるSPK-9001の最新データ、第58回米国血液学会(ASH)年次会議のプレナリーセッションで発表予定

報道関係各位

2016年11月21日
ファイザー株式会社

英文タイトル:
  • Spark Therapeutics and Pfizer Announce Updated Data from Hemophilia B
    Phase 1/2 Trial Suggesting Sustained Therapeutic Levels of Factor IX Activity

    -First seven participants, through a combined 103 weeks of observation
    as of Aug. 4, 2016, did not need infusions of factor IX concentrates to prevent bleeding
    -Updated SPK-9001 data in hemophilia B to be presented at the Plenary Scientific Session at 58th American Society of Hematology Annual Meeting

■以下の参考資料について
この資料は、米国ファイザー社が2016年11月3日(米国現地時間)に発表したプレスリリースの一部を日本語に翻訳再編集し、皆さまのご参考に供するものです。正式言語は英語であり、その内容及び解釈については英語が優先します。
http://www.pfizer.com をご参照ください。

【取締役 執行役員 希少疾病部門長 サビーネ・ジリアムより】

「現在、世界において判明している希少疾病は7,000種類にものぼると言われ、そのほとんどに承認された医薬品が存在しない状況です。
ファイザー株式会社では、その高いアンメットニーズ解消に長きにわたりコミットし、日本の患者さんに下記の価値をお届けしています。

  • 1988年、成長ホルモン治療を必要とする患者さんを対象に、遺伝子組換え天然型ヒト成長ホルモン製剤ジェノトロピン(一般名:注射用ソマトロピン(遺伝子組換え))を発売
  • 2007年、先端巨大症の患者さんを対象に、成長ホルモン受容体拮抗剤ソマバート(一般名:注射用ベグビソマント(遺伝子組換え))を発売
  • 2010年、血友病B患者さんを対象に、遺伝子組換え血液凝固第Ⅸ因子製剤ベネフィクス(一般名:ノナコグアルファ遺伝子組換え)を発売 *遺伝子組換え血液凝固第Ⅸ因子製剤の上市は日本初 ※旧ワイス株式会社による
  • 2013年、トランスサイレチン型家族性アミロイドポリニューロパチーの末梢神経障害の進行抑制が必要な患者さんを対象に、TTR型アミロイドーシス治療薬ビンダケルカプセル(一般名:タファミジスメグルミン)を発売 *TTR型アミロイドーシス治療薬の上市は日本初

希少疾病は、専門医の意識向上や患者さんとご家族、医療関係者の理解やコミュニケーションが欠かせません。弊社はそれぞれのコミュニティの対話を促進するなど、診断率の向上と該当患者さんの治療機会へのアクセス増加に貢献してまいりました。
本リリースの血友病B治療薬として開発中のSPK-9001に関し、日本での開発は検討中ですが、弊社は今後も、ファイザー米国本社と連携しながら日本の希少疾病の患者さんに革新的な薬剤をできる限り早くお届けできるよう、鋭意取り組んでまいります」

 

米国フィラデルフィアおよびニューヨーク発、2016年11月3日-スパーク・セラピューティクス社(以下、スパーク・セラピューティクス)とファイザー社(以下、ファイザー)は本日、2016年12月3~6日にサンディエゴで開催される第58回米国血液学会(ASH)において、開発中の血友病B治療薬SPK-9001に関するデータが報告されることを発表しました。これは、フィラデルフィア小児病院の血液疾患専門医であり、SPK-9001の第I/II相臨床試験の治験責任医師Lindsey A. George(M.D.)が、進行中の臨床試験から最新のデータを報告するものです。2016年8月4日現在、参加した最初の7症例における発現した第IX因子の活性レベル(正常値に対する%)のプロットを含む会議の抄録が本日公開されました。ASH抄録はこちらをご覧ください(外部リンク、英語)
今回のデータは、開発中のSPK-9001を、体重1 kg当たり5 x 1011ベクターゲノム(vg)の用量で1回投与した最初の7例から得られたものです。7例のうち4例は、抄録提出の時点でベクター投与から12週間を超えていました。この4例では、一貫した持続的な第IX因子活性レベルが認められ、中央値は正常値の30%であり、肝機能検査値の持続的上昇は認められませんでした。

スパーク・セラピューティクスとファイザーは、ベクター投与から12週間経過していない時点で1例において、アデノ随伴ウイルス(AAV)キャプシドに対する免疫反応が発現し、第IX因子活性レベルが低下したため、副腎皮質ホルモン剤の漸減療法を行ったことを報告しました。免疫反応と第IX因子活性レベルの低下にも関わらず、当該症例では出血が起こらず、因子の補充は不要でした。その他の症例では、副腎皮質ホルモン剤は不要でした。両社は、12月に開催されるASH年次会議で最新の試験結果を発表する予定です。

出血イベントを予防するために第IX因子製剤の投与を受けた症例はありませんでした。1例において、足首の出血が疑われたため、SPK-9001投与から2日後に1件の予防的投与が行われました。

Lindsey A. George(M.D.)は、次のように述べています。「SPK-9001は、このような初期の観察所見からは有望であり、1回の投与で一貫した持続的な治療上意味のあるレベルの第IX因子活性をもたらす可能性が示されました。データカットオフ時点で追跡期間が8カ月を超えた症例を含め、被験者は出血予防のための予防的第IX因子の投与を必要としませんでした。引き続きSPK-9001の長期にわたる経験を実証し、さらなるデータを報告していきたいと思います」

2016年8月4日現在、7例において、ベクター投与後の累積日数724日間に使用した凝固因子が、試験前の使用量に基づき、540,000国際単位以上減少しました。また、これまでに7例中6例は、成人血友病患者の健康関連クオリティオブライフ(QOL)を評価する有効な手段である成人血友病患者のQOL質問票に基づき、運動レベルが上昇し、QOLが改善したと報告しています。

プレゼンテーションの詳細:

SPK-9001:血友病Bにおけるアデノ随伴ウイルス(AAV)による遺伝子導入で、免疫抑制を伴わずに持続的な第IX因子活性レベル中央値30%以上を達成(抄録番号91358)

■発表者:Lindsey A. George(M.D.)(フィラデルフィア小児病院)
■日程:2016年12月4日(日)
■セッション時間:午後2~4時(太平洋沿岸標準時)
■場所:サンディエゴ・コンベンション・センター、ホールAB

参考資料

【血友病Bについて】

血友病は、希な遺伝性出血障害であり、複数ある血液凝固因子の1つが欠損した結果として血液の凝固に長時間を要するようになります。血友病患者さんのほとんどが男性です。血友病患者さんは、ささいな怪我でも過度の出血や再発性の出血を生じる危険があり、時には生命を脅かす可能性もあります。重症血友病の患者さんでは、筋肉や関節での自然出血が頻繁にみられます。血友病Bの発症率は出生男子25,000人に1人の割合です。血友病Bの患者さんの場合、血液中の特異的タンパク質の1つである血液凝固第IX因子が欠損しています。血友病Bは先天性第IX因子欠乏症またはクリスマス病とも呼ばれています。現在の標準治療では、出血エピソードを管理・予防するために、血漿由来または遺伝子組換え型第IX因子製剤を反復的に静脈内に投与することが必要です。そのため、血友病に対する新たな治療法が求められています。

【SPK-FIXプログラムとSPK-9001について】

スパーク・セラピューティクスは、最適化した遺伝子治療の選定、設計、製造、および製剤化を行う独自の技術プラットフォームを有しており、それらを適用してSPK-FIXプログラムの化合物を開発しました。SPK-FIXプログラムは、スパーク・セラピューティクスとその創立時の研究チームがほぼ30年にわたって蓄積してきた血友病遺伝子治療研究および臨床開発の成果を活用しています。SPK-9001は、血液凝固第IX因子を体内で産生することを目的に、生物工学を駆使して新たに作製した新規のアデノ随伴ウイルス(AAV)キャプシドを用いて、コドンを最適化し、高活性ヒト血液凝固第IX因子変異体を発現します。SPK-9001は、ファイザーとの提携に基づいて開発を進めています。スパーク・セラピューティクスとファイザーは、2014年にSPK-9001を含むSPK-FIXプログラムの共同研究を開始しました。共同研究契約に基づき、スパーク・セラピューティクスはあらゆる製品候補のすべての第I相/第II相試験の実施を担当します。一方、ファイザーは、この提携の成果となるすべての製品に関するピボタル試験、規制関連業務、さらにはグローバルな展開が予想される製品化・事業化を担当します。SPK-9001は、米国食品医薬品局(FDA)よりブレークスルー・セラピー(画期的治療薬)指定、およびオーファンドラッグ(希少疾病用医薬品)指定を受けています。

【スパーク・セラピューティクスについて】

スパーク・セラピューティクスは、総合的な遺伝子治療の開発会社で、衰弱性の遺伝性疾患患者さんの生活を1回で改善することのできる治療の開発を通じて、患者さんの生活を劇的に転換させることを目指しています。有効性が認められたスパーク・セラピューティクスの遺伝子治療プラットフォームは、重篤な遺伝性疾患の臨床・前臨床プログラムに幅広く応用されています。対象疾患としては、遺伝性網膜疾患、肝臓関連疾患(血友病など)および神経変性疾患が挙げられます。最適化した遺伝子治療の選定、設計、製造、および製剤化を行うスパーク・セラピューティクス独自の有効な技術プラットフォームは、概念実証データで裏付けられた眼および肝臓の遺伝子治療を実現しました。スパーク・セラピューティクスの最も先行する製品候補であるvoretigene neparvovec(旧称SPK-RPE65)は、ブレークスルー・セラピーおよびオーファンドラッグの両指定を取得し、希な失明性疾患の治療薬としてピボタル第III相臨床試験では、主要な結果として良好なデータが報告されました。スパーク・セラピューティクスの血友病フランチャイズには、血友病Bを対象とした第I相/第II相試験段階にあるSPK-9001と、血友病Aを対象とした前臨床候補であるSPK-8011の2つの主要アセットがあり、どちらもスパーク・セラピューティクスが製品化の権利を有しています。詳細については、www.sparktx.comをご覧ください。

ファイザーと希少疾病について

希少疾病は、あらゆる病気の中でも特に深刻であり、世界中の3億5,000万人の患者さんに影響を及ぼしています。現在判明している希少疾病は7,000種類以上ありますが、承認された医薬品が存在するのは、そのうちわずか5%です。希少疾病の患者さんとその大切な人々は、より良い治療オプションを待ち望んでいます。その切迫した状況の中、ファイザーは、革新的医薬品を患者さんに届けるべく、世界的な展開を活かし、リソースと専門知識を積極的に投入しています。希少疾病に対するファイザーの重点的取り組みは、20年以上にわたる経験と、血液、神経、遺伝性代謝性疾患、呼吸器の領域における20種類以上の化合物からなるパイプライン、および世界中で承認された20種類以上の医薬品からなるグローバルポートフォリオに基づいたものです。ファイザーの希少疾病部門では、科学技術を根拠として、多くのファイザー社員の力を合わせ、希少疾病患者さんに貢献すべく日々尽力しています。

ファイザーについて:より健康な世界の実現のために

ファイザーはサイエンスとグローバルなリソースを活用し、皆様が健康で長生きし、生活を大きく改善するための治療薬をお届けしています。私たちは、ヘルスケア製品の探索・開発・製造におけるクオリティ・安全性・価値の基準設定をリードしていくことを目指しています。当社のグローバルなポートフォリオには、医薬品とワクチンに加え、世界的に著名なコンシューマー・ヘルスケア製品が含まれています。ファイザーの社員は先進国および新興市場で、今、この時代に最も恐れられている疾患の予防・治療・治癒に役立つ製品を通じて健康に貢献しています。卓越した革新的医薬品企業の責務として、優れた医薬品を誰もが容易に入手できるように、ファイザーは世界中の医療従事者、政府、地域社会と協力しています。私たちに信頼を寄せてくださる皆様のため、150年以上にわたり前進を続けてきました。詳細は当社のウエブサイト(www.pfizer.comをご覧ください。また、ファイザー株式会社(日本法人)の取り組みは、次のホームページよりご覧いただけます。 www.pfizer.co.jp

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