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ファイザー社とSangamo Therapeutics社、血友病A遺伝子治療における提携を発表
~希少疾病への貢献、遺伝子治療実現に向けた企業体制、血友病に関する専門性を兼ね備えたファイザー社と、
遺伝子治療を専門として研究開発を進めてきたSangamo Therapeutics社の協力が実現~

報道関係各位

2017年5月24日
ファイザー株式会社

英文タイトル:
  • SANGAMO THERAPEUTICS AND PFIZER ANNOUNCE COLLABORATION
    FOR HEMOPHILIA A GENE THERAPY
    -Collaboration combines Pfizer’s heritage in Rare Disease, capabilities in gene therapy,
    and expertise in hemophilia with Sangamo’s deep knowledge in genomic therapies

■以下の参考資料について
この資料は、ファイザー社とSangamo Therapeutics社が、 2017年5 月10日(米国現地時間)に発表したプレスリリースの一部を、日本語に翻訳再編集し皆さまのご参考に供するものです。正式言語は英語であり、その内容及び解釈については英語が優先します。詳細はhttp://www.pfizer.com/ をご参照ください。

2017年5月10日(水)――ファイザー社(以下、ファイザー)とSangamo Therapeutics社(以下、Sangamo)は本日、SB-525を含む血友病Aの遺伝子治療プログラムの開発と製品化で、両社がグローバル独占提携・ライセンス契約を締結したことを発表しました。SB-525はSangamoの4つの期待の開発品の一つであり、同社は今四半期にも同剤の臨床試験を開始する予定です。

ファイザー社のワールドワイド研究開発部門(WRD)プレジデントMikael Dolsten(MD、PhD)は、次のように述べています。「Sangamoは、複数のゲノム医療プラットフォームで深い科学的・技術的ナレッジを有しています。両社で、血友病A患者さんに対する治療を大きく変える可能性をもつこの治療方法を前に進めるべく、尽力してまいります。当社も近年、遺伝子治療に多くの投資を行っており、組換えアデノ随伴ウイルス(rAAV)ベクターの設計と製造で、業界をリードする体制を強化してきました。SB-525は、1回の投与で第Ⅷ因子の活性レベルの安定と持続をもたらすことのできる、ベスト・イン・クラス治療薬となる可能性をもっていると信じています」

Sangamoの最高経営責任者であるDr. Sandy Macrae は次のように述べています。「血友病などの希少疾病の分野で長年の実績をもつファイザーは、当社の血友病Aプログラムを進めるにあたり理想的なパートナーです。遺伝子治療の実現を目指してファイザーが強化してきた体制によって、SB-525の包括的な開発・製品化が可能となり、世界中の血友病A患者さんに貢献できるようになると信じています。当社は、革新的な研究から重篤な遺伝子関連疾患のための新たな遺伝子療法を生み出すべく日々尽力してきました。今回の提携は重要な節目といえます」

今回の提携契約では、Sangamoはファイザーから7,000万ドルを前払いで受領し、SB-525の第Ⅰ/Ⅱ相試験の実施と製造活動の一端を担います。ファイザーは、その後のSB-525の(適応追加が発生する場合はそれらの)研究、開発、製造、上市における業務・財政面での責任を負います。 Sangamoは、SB-525 の開発と製品化に対する最高3億ドル、およびこの提携下でさらに開発される血友病Aの遺伝子治療薬候補に対する最高1億7,500万ドルを含め、最高で4億7,500万ドルまでの報奨金を受領する権利を保有します。Sangamoはまた、純売上高に応じて、2桁(ドル)の段階的ロイヤリティーを受領します。さらに同社は、遺伝子デリバリーに用いられるウイルスベクターを活用した製造・技術運用にファイザーとともに取り組みます。

遺伝子治療は、遺伝子変異によって引き起こされる疾患の原因に焦点を当てた治療法であり、遺伝物質を体内に導入し、遺伝子の健常なコピーを細胞内に送達することで、欠損した遺伝子を補完することができるため、単回投与により患者さんにベネフィットもたらす可能性があります。遺伝物質を細胞内に送達する手段はいろいろありますが、rAAVのようなウイルスベクターが最も多く利用されます。現在までに、米国において承認された遺伝子治療薬はありません。

参考資料

【血友病Aについて】

血友病A は、遺伝子の変異によって発生し、血液凝固に関わるタンパク質である第Ⅷ因子の活性低下を招く希少な血液疾患です。現在、米国では約16,000 人、全世界では150,000人以上の血友病A患者さんがいます。SB-525は、独自に合成された肝臓特異的プロモーターと第Ⅷ因子遺伝子構築物を搭載したrAAV ベクターで構成されています。米国食品医薬品局(FDA)は、SB-525の臨床試験開始を承認し、同剤はオーファン・ドラッグ(希少疾病医薬品)指定を受けました。Sangamoは、安全性と第Ⅷ因子タンパクの血中濃度、さらにその他の有効性を評価するため、第Ⅰ/Ⅱ相試験を今四半期中に開始する予定です。

【Sangamo Therapeutics社について】

Sangamoは、ゲノム編集、遺伝子治療、遺伝子調節、細胞治療における業界トップレベルのプラットフォーム技術を活用し、画期的な研究から患者さんに大変革をもたらす遺伝子治療を生み出すことに特化しています。血友病A、血友病B、リソソーム蓄積症MPS I、MPS IIに関する第Ⅰ/Ⅱ相臨床プログラムを進めています。血友病Aではファイザー、β(ベータ)サラセミアや鎌状赤血球症などの異常ヘモグロビン症ではバイオベラティブ社、ハンチントン病治療薬の開発ではシャイアー社と戦略的提携を締結しています。さらに、同社技術の非治療的用途に関しても、シグマ アルドリッチ社やダウ・アグロサイエンス社といった企業と戦略的パートナーシップを締結しています。Sangamoについては、同社のウェブサイトwww.sangamo.comをご参照下さい。

ファイザーと希少疾病について

希少疾病は、あらゆる病気の中でも特に深刻であり、世界中の3億5,000万人の患者さんに影響を及ぼしています。現在判明している希少疾病は7,000種類以上ありますが、承認された医薬品が存在するのは、そのうちわずか5%です。希少疾病の患者さんとその大切な人々は、より良い治療オプションを待ち望んでいます。その切迫した状況の中、ファイザーは、革新的医薬品を患者さんに届けるべく、世界的な展開を活かし、リソースと専門知識を積極的に投入しています。希少疾病に対するファイザーの重点的取り組みは、20年以上にわたる経験と、血液、神経、遺伝性代謝性疾患、呼吸器の領域における20種類以上の化合物からなるパイプライン、および世界中で承認された20種類以上の医薬品からなるグローバルポートフォリオに基づいたものです。ファイザーの希少疾病部門では、科学技術を根拠として、多くのファイザー社員の力を合わせ、希少疾病患者さんに貢献すべく日々尽力しています。

ファイザーについて:より健康な世界の実現のために

ファイザーはサイエンスとグローバルなリソースを活用し、皆様が健康で長生きし、生活を大きく改善するための治療薬をお届けしています。私たちは、ヘルスケア製品の探索・開発・製造におけるクオリティ・安全性・価値の基準設定をリードしていくことを目指しています。当社のグローバルなポートフォリオには、医薬品とワクチンに加え、世界的に著名なコンシューマー・ヘルスケア製品が含まれています。ファイザーの社員は先進国および新興市場で、今、この時代に最も恐れられている疾患の予防・治療・治癒に役立つ製品を通じて健康に貢献しています。卓越した革新的医薬品企業の責務として、優れた医薬品を誰もが容易に入手できるように、ファイザーは世界中の医療従事者、政府、地域社会と協力しています。私たちに信頼を寄せてくださる皆様のため、150年以上にわたり前進を続けてきました。詳細は当社のウエブサイト(www.pfizer.com)をご覧ください。また、ファイザー株式会社(日本法人)の取り組みは、次のホームページよりご覧いただけます。www.pfizer.co.jp

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