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ファイザー社のタファミジス、トランスサイレチン型心アミロイドーシス
(TTR-CM)を適応として米食品医薬品局(FDA)より迅速審査指定
~進行性の致死的希少疾病TTR-CM治療薬としてタファミジスの第III相試験が進行中~

報道関係各位

2017年6月20日
ファイザー株式会社

英文タイトル:
  • Pfizer Receives FDA Fast Track Designation for Tafamidis for Transthyretin Cardiomyopathy
    -Tafamidis, An Investigational Medicine for TTR-CM a Rare, Progressive and Fatal Disease,
    is Currently in Phase 3 Development

■以下の参考資料について
この資料は、ファイザー社が、 2017年6 月6日(米国現地時間)に発表したプレスリリースの一部を、日本語に翻訳再編集し皆さまのご参考に供するものです。正式言語は英語であり、その内容及び解釈については英語が優先します。詳細はhttp://www.pfizer.com をご参照ください。

■日本における開発について
日本においてタファミジスメグルミン(製品名:ビンダケル)は、「トランスサイレチン型家族性アミロイドポリニューロパチーの末梢神経障害の進行抑制」の効能・効果で、2013年9月に製造販売承認を取得し、同年11月から発売しております。本剤のトランスサイレチン型心アミロイドーシスを対象とした第III相試験には日本も参加しております。

米ニューヨーク州ニューヨーク発、2017年6月6日-ファイザー社は本日、トランスサイレチン型心アミロイドーシス(以下、TTR-CMと略記)の治療薬として臨床試験実施中の当社のタファミジスが、米国食品医薬品局(FDA)による迅速審査指定を受けたことを発表しました。TTR-CMは、心不全の病態進行を伴い、死に至る希少疾病です。1,2,3現在、本疾患を対象とした第III相臨床試験において、タファミジスの死亡および心血管事象による入院のリスク減少に寄与する可能性を評価しています。4

ファイザー社のATTR-ACT試験(Transthyretin Amyloid Cardiomyopathy Tafamidis Study)は、TTR-CMでは初めての第III相プラセボ対照二重盲検比較試験で、遺伝性の変異型トランスサイレチン型家族性心アミロイドーシス(TTR-FAC)患者さんと、非遺伝性の、加齢によって発現する野生型TTR-CM患者さんの両方を対象としています。4,5ATTR-ACT試験は予定参加人数に達し、2018年前半に終了する予定です。4現在、世界で約1,000人の患者さんがTTR-CMと診断されていますが、実際には見逃されるケースが多いと考えられています。4,6

ファイザー社グローバル製品開発・希少疾病グループのシニア・ヴァイス・プレジデント兼最高開発責任者であるBrenda Cooperstone は次のように述べています。「現在、米国ではTTR-CMを適応として承認された治療薬がないことから、今回のタファミジスの迅速審査指定は重要なマイルストーンとなります。私たちはFDAと緊密に連携し、タファミジスの新たな治療の選択肢としての可能性を評価していきたいと思います」

TTR-CM は、TTRアミロイドーシスによって引き起こされる幅広い疾患スペクトラムの病態で、トランスサイレチンと呼ばれる、4つのサブユニットからなる(四量体)輸送タンパク質の不安定化が原因です。TTR-CMでは、不安定な四量体が解離し、ミスフォールディングが起きることによってタンパク質が凝集、アミロイド線維を形成し心臓内に沈着した結果、心不全が起こります。6TTR-CM患者さんの診断後の平均余命は3~5年です。1,3,4

アミロイドーシス研究コンソーシアム(Amyloidosis Research Consortium)のCEO兼プレジデントIsabelle Lousada氏は次のように述べています。「遺伝性の場合は、患者さん自身の生命を脅かすだけでなく、複数の世代にわたって影響を与える可能性があります。この疾患に苦しむ親を介護していた本人が今度は患者となり、遺伝によってこの疾患を受け継いでいるかもしれない子供たちのことを心配する、というケースもしばしばあります。迅速審査指定のようなプログラムは、こうした希少疾病とともに生きる人々が本当に必要としている治療選択肢の開発が迅速に進んでいくという、大きな希望をもたらしてくれます」

FDAの迅速審査は、重篤な疾患の治療および予防、未だ解決されていない医療ニーズを満たすために、新たな治療薬およびワクチンの開発を促進し審査を迅速化することを目的として設けられたプロセスです。7

タファミジス(製品名:ビンダケル®)は、早期の症候性ポリニューロパチーを呈するトランスサイレチン型家族性アミロイドポリニューロパチー(以下、TTR-FAPと略記)患者における末梢神経障害の進行を抑制する治療薬として、2011年に欧州連合(EU)で初めて承認を取得した、TTR(トランスサイレチン)を特異的に安定化させる新しい薬剤です。現在ビンダケルは、欧州、日本、ブラジル、メキシコ、アルゼンチン、イスラエル、ロシア、韓国を含む世界40カ国で承認されています。ファイザー社は2012年、TTR-FAPを適応とするタファミジスの承認申請に関する審査完了通知をFDAから受領しました。タファミジスは米国では承認されていません。4

TTRアミロイドーシスの分野におけるリーダーとして、当社の希少疾病部門は、TTR-FAPを適応とするタファミジスの承認に向け、FDAと今後も連携してまいります。私たちは、米国のTTR-FAP患者さんたちに、世界中の他の地域のTTR-FAP患者さんと同じ治療選択肢を提供するという目的を達成することを願っています。さらに当社は、TTRアミロイドーシスに対する医療専門家の意識向上を図り、患者さん、ご家族、医師間の連携を促進するための啓発活動に率先して取り組んできました。こうした取り組みは、全世界における診断率と受診率の向上に貢献しています。4

参考資料

【重要な安全性情報】

※米国の添付文書に基づきます。日本におけるビンダケルの安全性情報は日本の最新の添付文書をご参照ください。

ビンダケルは、本剤の有効成分または添加物に対する過敏症の既往がある患者には禁忌です。
臨床試験において、128名の患者さんを対象にビンダケルの安全性と忍容性のプロファイルが評価されました。海外臨床試験中に両治療群で認められた有害事象(AE)の重症度は概ね軽度または中等度であり、認められた副作用は、下痢、上腹部痛、尿路感染症、膣感染症でした。8
肝移植後のビンダケル使用に関するデータはなく、肝移植後の患者さんへのビンダケル投与は中止してください。
妊婦または授乳婦に対するビンダケル使用に関するデータはなく、妊婦、授乳婦、または妊娠可能年齢で避妊を行っていない女性へのビンダケル投与は推奨されません。妊娠の可能性がある女性は、ビンダケル使用中は適切な避妊を行い、ビンダケルによる治療中止後1カ月間も適切な避妊を継続してください。
小児および青年にはTTRアミロイドポリニューロパチーの症状は発現しません。よって、ビンダケルは小児および青年には適応されません。

<出典>
  1. 1 Rapezzi C, Quarta CC, Riva L, et al. Transthyretin-related amyloidoses and the heart: a clinical overview. Nat Rev Cardiol 2010;7:398–408.
  2. 2 "Facts - Amyloidosis Foundation." Amyloidosis Foundation. Amyloidosis Foundation, n.d. Web. 09 May 2016. <http://www.amyloidosis.org/facts/>.
  3. 3 Connors LH, Doros G, Sam F, Badiee A, Seldin DC, Skinner M. Clinical features and survival in senile systemic amyloidosis: comparison to familial transthyretin cardiomyopathy. Amyloid. 2011;18 (suppl 1):157-159.
  4. 4 Data on file. Pfizer Inc., New York, NY.
  5. 5 "Wild-type - Amyloidosis Foundation." Amyloidosis Foundation. Amyloidosis Foundation, n.d. Web. 09 May 2016. <http://www.amyloidosis.org/facts/wild-type/>.
  6. 6 Ando Y et al. Guideline of transthyretin-related hereditary amyloidosis from clinicians. Orphanet Journal of RareDiseases. 2013;8:31.
  7. 7 U.S. Food and Drug Administration https://www.fda.gov/forpatients/approvals/fast/ucm20041766.htm
  8. 8 Vyndaqel (tafamidis). Annex I: Summary of Product Characteristics. European Medicines Agency. November 16, 2011.

ファイザーと希少疾病について

希少疾病は、あらゆる病気の中でも特に深刻であり、世界中の3億5,000万人の患者さんに影響を及ぼしています。現在判明している希少疾病は7,000種類以上ありますが、承認された医薬品が存在するのは、そのうちわずか5%です。希少疾病の患者さんとその大切な人々は、より良い治療オプションを待ち望んでいます。その切迫した状況の中、ファイザーは、革新的医薬品を患者さんに届けるべく、世界的な展開を活かし、リソースと専門知識を積極的に投入しています。希少疾病に対するファイザーの重点的取り組みは、20年以上にわたる経験と、血液、神経、遺伝性代謝性疾患、呼吸器の領域における20種類以上の化合物からなるパイプライン、および世界中で承認された20種類以上の医薬品からなるグローバルポートフォリオに基づいたものです。ファイザーの希少疾病部門では、科学技術を根拠として、多くのファイザー社員の力を合わせ、希少疾病患者さんに貢献すべく日々尽力しています。

ファイザーについて:より健康な世界の実現のために

ファイザーはサイエンスとグローバルなリソースを活用し、皆様が健康で長生きし、生活を大きく改善するための治療薬をお届けしています。私たちは、ヘルスケア製品の探索・開発・製造におけるクオリティ・安全性・価値の基準設定をリードしていくことを目指しています。当社のグローバルなポートフォリオには、医薬品とワクチンに加え、世界的に著名なコンシューマー・ヘルスケア製品が含まれています。ファイザーの社員は先進国および新興市場で、今、この時代に最も恐れられている疾患の予防・治療・治癒に役立つ製品を通じて健康に貢献しています。卓越した革新的医薬品企業の責務として、優れた医薬品を誰もが容易に入手できるように、ファイザーは世界中の医療従事者、政府、地域社会と協力しています。私たちに信頼を寄せてくださる皆様のため、150年以上にわたり前進を続けてきました。詳細は当社のウエブサイト(www.pfizer.com)をご覧ください。また、ファイザー株式会社(日本法人)の取り組みは、次のホームページよりご覧いただけます。www.pfizer.co.jp

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