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ファイザー社のBESPONSA®
再発または難治性の急性リンパ性白血病治療薬として欧州で承認

報道関係各位

2017年7月12日
ファイザー株式会社

英文タイトル:
  • BESPONSA® Approved in the EU for Adult Patients
    with Relapsed or Refractory B-cell Precursor Acute Lymphoblastic Leukemia

■以下の参考資料について
この資料は、米国ファイザー社が2017年6月30日(米国現地時間)に発表したプレスリリースの一部を日本語に翻訳再編集し、皆さまのご参考に供するものです。正式言語は英語であり、その内容及び解釈については英語が優先します。
http://www.pfizer.com をご参照ください。

■イノツズマブ オゾガマイシンの日本における開発状況について
日本においては、2017年4月27日に、「再発又は難治性の前駆B細胞性急性リンパ性白血病」の効能・効果で、国内における製造販売承認を申請いたしました。2017年3月に希少疾病用医薬品に指定されています。

2017年6月30日(金)――ファイザー社は、本日、BESPONSA®(一般名:イノツズマブ オゾガマイシン)が「再発または難治性のCD22陽性前駆B細胞性急性リンパ性白血病(以下、急性白血病を「ALL」と略記)」の成人患者さんに対する単剤療法として欧州委員会より承認を受けたことを発表しました。今回の適応には、フィラデルフィア染色体陰性(Ph-)だけでなく、フィラデルフィア染色体陽性(Ph+)の再発または難治性の前駆B細胞性ALLも含まれています。Ph+のCD22陽性前駆B細胞性ALL成人患者さんの場合、少なくとも1種類以上のチロシンキナーゼ阻害薬(TKI)による治療が奏効しなかった患者さんを適応とします。今回の承認により、BESPONSAはALLに対して欧州連合(EU)初、EUで唯一の抗体薬物複合体(ADC)となります。

ファイザー社オンコロジー部門の国際先進国市場地域担当プレジデントAndreas Penk(M.D.)は次のように述べています。「欧州委員会によるBESPONSAの承認は、患者さん、オンコロジーに関わる人々、そしてファイザー社にとって、重要なマイルストーンとなります。本承認により、治療が非常に困難な白血病と闘っている欧州の患者さんに、化学療法以降の新たな治療法を提供することができるようになります」

ALLは、未治療のままでは数カ月のうちに致死的となりうる侵攻性の白血病です。1再発または難治性(抵抗性)ALLにおける治療目標は、生存率の延長が期待できる治療法として現在最も支持されている造血幹細胞移植や維持療法などに移行できるよう、過度の毒性を伴わずに完全寛解を達成することです。2再発または難治性のALL成人患者さんの全生存期間の中央値は、わずか3~6カ月です。3,4,5再発または難治性の患者さんにおける現在の標準治療は強力な化学療法ですが、6化学療法が有効である人は50%にも及びません。また、これらの治療は長期生存率が低い、毒性が高い、入院期間が長い、持続点滴時間が長いといったことも指摘されています。7

大学病院NHS 財団トラストブリストル(University Hospitals Bristol NHS Foundation Trust、英国、ブリストル)の血液内科David Marks 教授は次のように述べています。「ファーストライン治療後の再発または難治性ALLは希少ですが進行が急速で、予後も不良です。BESPONSAの承認により欧州では、最も治療効果の乏しい白血病患者さんの転帰を改善する可能性をもち、医師や患者さんにとって非常にニーズの高い治療選択肢が提供されることとなりました」

欧州委員会によるBESPONSA の承認は、再発または難治性の前駆B細胞性ALL成人患者さん326例を対象に、BESPONSAを標準化学療法と比較した第Ⅲ相INO-VATE ALL試験の結果に基づきます。本試験では、2つの独立した主要評価項目(血球数の回復の有無を問わない血液学的完全寛解率(CR/CRi)および全生存期間(OS))が設定されました。本試験の結果は2016年6月に『ニューイングランド・ジャーナル・オブ・メディスン』誌(NEJM)に掲載されました。

米国においてBESPONSAは、2015年10月に米国食品医薬品局(FDA)よりALLのブレークスルー・セラピー(画期的治療薬)に指定されました。2017年2月には、成人の再発または難治性の前駆B細胞性ALLを適応とする生物学的製剤承認申請(BLA)がFDAに受理され、優先審査品目に指定されました。「処方せん薬ユーザーフィー法」(PDUFA)に基づいたFDA承認の目標は2017年8月です。

ファイザー社は、血液がん領域のパイプラインを充実させる一方で、経路の選択的遮断や作用機序(MOA)を利用した急性および慢性白血病の治療の進展に取り組んでいます。数々の開発中の治療薬には、ALLの他に、急性骨髄性白血病(AML)、慢性骨髄性白血病(CML)、マントル細胞リンパ腫(MCL)などの難治性の白血病やリンパ腫の治療を目的としたものがあります。

参考資料

【欧州におけるBESPONSA®(一般名:イノツズマブ オゾガマイシン)の適応症】

BESPONSAは欧州において、再発または難治性のCD22陽性前駆B細胞性ALL成人患者さんに対する単剤療法として承認されました。Ph+の再発または難治性の前駆B細胞性ALL患者さんの場合、少なくとも1種類以上のTKIによる治療が奏効しなかった患者さんを適応とします。

【欧州におけるBESPONSAの重要な安全性情報】

BESPONSAに関連して最も多く(20%以上)認められた有害事象は、血小板減少症(51%)、好中球減少症(49%)、感染症(48%)、貧血(36%)、白血球減少症(35%)、疲労(35%)、出血(33%)、発熱(32%)、悪心(31%)、頭痛(28%)、発熱性好中球減少症(26%)、トランスアミナーゼ増加(26%)、腹痛(23%)、γグルタミルトランスフェラーゼ増加(21%)、高ビリルビン血症(21%)でした。

BESPONSAに関連して最も多く(2%以上)認められた重篤な有害事象は、感染症(23%)、発熱性好中球減少症(11%)、出血(5%)、腹痛(3%)、発熱(3%)、静脈閉塞性肝疾患/類洞閉塞症候群(VOD/SOS)(2%)、疲労(2%)でした。

第Ⅲ相 INO-VATE ALL試験では、164名の患者さんがBESPONSAによる治療を受け、22名(13%)の患者さんでVOD/SOSが報告されました。そのうち5名(3%)は、試験薬による治療期間中、あるいは追跡期間中に報告があり、造血幹細胞移植(HSCT)は施行しませんでした。HSCTを施行した77名の患者さん(うち6名はBESPONSAによる治療後、HSCT施行前に追加の救援療法を受けた)のうち、17名(22%)でVOD/SOSが報告されました。HSCT施行後に発現したこれら17例のVOD/SOSのうち5例は致死的でした。

HSCTへ移行しなかった患者さんでは、BESPONSAの最終投与から最長で56日後にVOD/SOSが報告されました。HSCT実施からVOD/SOS発現までの期間の中央値は15日(範囲:3~57日)でした。BESPONSA投与期間中にVOD/SOSを発現しHSCTに移行しなかった5名のうち2名は、BESPONSA投与開始前にHSCTの施行歴がありました。

BESPONSAによる治療終了後にHSCTを施行した患者さんに限ると、BESPONSAによる治療の開始前にも終了後にもHSCTを受けた患者さん11名中5名(46%)、および BESPONSAによる治療終了後に初めてHSCTを受けた患者さん66名中12名(18%)でVOD/SOSが報告されました。

欧州における製品概要(SmPC)は、http://www.ema.europa.euからご覧いただけます。

【BESPONSAについて】

BESPONSAは抗体薬物複合体(ADC)で、ほぼすべてのB細胞性ALLのがん細胞に発現する細胞表面抗原であるCD22を標的とするモノクローナル抗体(mAb)および細胞傷害性化合物で構成されています。8BESPONSAがB細胞性悪性腫瘍のCD22抗原と結合すると、細胞内に取り込まれ、細胞障害性を有するカリケアマイシンが放出されて細胞を破壊します。9

BESPONSAは、ファイザー社とセルテック社(現UCB社)が協力して生み出したものです。ファイザー社は、本剤の製造および臨床開発活動のすべてを単独で担っています。ファイザー社はまた、SFJファーマシューティカルズ・グループ(SFJ)と協力してBESPONSAの登録プログラム(INO-VATE ALL)に取り組んでいます。

<出典>
  1. 1 National Cancer Institute: Adult Acute Lymphoblastic Leukemia Treatment (PDQ®) - General Information About Adult Acute Lymphoblastic Leukemia (ALL). Available at: http://www.cancer.gov/cancertopics/pdq/treatment/adultALL/HealthProfessi.... Accessed March 21, 2016.
  2. 2 Gokbuget N. et al. Outcome of relapsed adult lymphoblastic leukemia depends on response to salvage chemotherapy, prognostic factors, and performance of stem cell transplantation. Blood. 2012; 120(10): 2032-2041.
  3. 3 Advani AS. New immune strategies for the treatment of acute lymphoblastic leukemia: Antibodies and chimeric antigen receptors. Hematology Am Soc Hematol Educ Program. 2013;131-7.
  4. 4 Tavernier E et al. Outcome of treatment after first relapse in adults with acute lymphoblastic leukemia initially treated by the LALA-94 trial. Leukemia. 2007 Sep;21(9):1907-14. Epub 2007 Jul 5.
  5. 5 Fielding AK et al. Outcome of 609 adults after relapse of acute lymphoblastic leukemia (ALL); an MRC UKALL12/ECOG 2993 study. Blood. 2007 Feb 1;109(3):944-50. Epub 2006 Oct 10.
  6. 6 American Cancer Society: Typical treatment of acute lymphocytic leukemia. Available at: http://www.cancer.org/cancer/leukemia-acutelymphocyticallinadults/detail.... Accessed March 21, 2016.
  7. 7 Alan K. Burnett. Treatment of acute myeloid leukemia: are we making progress? School of Medicine, Cardiff University, Cardiff, United Kingdom. Hematology 2012.
  8. 8 Leonard J et al. Epratuzumab, a Humanized Anti-CD22 Antibody, in Aggressive Non-Hodgkin's Lymphoma: a Phase I/II Clinical Trial Results. Clinical Cancer Research. 2004; 10: 5327-5334.
  9. 9 DiJoseph JF. Antitumor Efficacy of a Combination of CMC-544 (Inotuzumab Ozogamicin), a CD22-Targeted Cytotoxic Immunoconjugate of Calicheamicin, and Rituximab against Non-Hodgkin's B-Cell Lymphoma. Clin Cancer Res. 2006; 12: 242-250

ファイザーオンコロジーについて

ファイザーオンコロジーは、がんとともに生きる患者さんに意義のある影響をもたらす革新的な治療薬を追求しています。オンコロジー領域におけるリーダーとして、画期的かつアクセス可能な治療薬を迅速にお届けし、がん患者さんの生活に変革をもたらすべく取り組んでいます。業界屈指の、生物学的製剤、低分子、免疫療法からなる豊富な開発パイプラインを有し、優れた革新的医薬品を探索し、多様ながんに臨床応用することに注力して研究を進めています。オンコロジー領域において重要なことは、医薬品の製造だけでなく、緊密なパートナーシップにより患者さんの生活改善を目指すこと。学会、研究者、共同研究グループ、政府、提携先などと協力しながら、革新的医薬品によるがんの治癒、あるいは、コントロールにまい進していきます。詳しくはwww.pfizer.com をご覧ください。

ファイザーについて:より健康な世界の実現のために

ファイザーはサイエンスとグローバルなリソースを活用し、皆様が健康で長生きし、生活を大きく改善するための治療薬をお届けしています。私たちは、ヘルスケア製品の探索・開発・製造におけるクオリティ・安全性・価値の基準設定をリードしていくことを目指しています。当社のグローバルなポートフォリオには、医薬品とワクチンに加え、世界的に著名なコンシューマー・ヘルスケア製品が含まれています。ファイザーの社員は先進国および新興市場で、今、この時代に最も恐れられている疾患の予防・治療・治癒に役立つ製品を通じて健康に貢献しています。卓越した革新的医薬品企業の責務として、優れた医薬品を誰もが容易に入手できるように、ファイザーは世界中の医療従事者、政府、地域社会と協力しています。私たちに信頼を寄せてくださる皆様のため、150年以上にわたり前進を続けてきました。詳細は当社のウエブサイト(www.pfizer.com)をご覧ください。また、ファイザー株式会社(日本法人)の取り組みは、次のホームページよりご覧いただけます。www.pfizer.co.jp

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