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スパーク・セラピューティクス社とファイザー社、開発中の遺伝子治療における
血友病Bを対象とした第I/II相試験の中間データが
ニューイングランド・ジャーナル・オブ・メディスン誌(NEJM)に掲載されたことを発表
SPK-9001投与後、被験者10人の累積492週間の追跡期間において年間出血率(ABR)が97%低下し、
血液凝固第IX因子製剤の使用量は195万国際単位(IU)(99%)減少

報道関係各位

2017年12月25日
ファイザー株式会社
スパーク・セラピューティクス株式会社

英文タイトル:
  • Spark Therapeutics and Pfizer Announce Publication in The New England Journal
    of Medicine of Interim Data from Phase 1/2 Clinical Trial of Investigational
    Gene Therapy for Hemophilia B

    Annualized bleeding rate (ABR) among 10 participants was reduced 97 percent following SPK-9001 administration, while factor IX concentrate use collectively was reduced 99 percent by 1.95 million international units (IU) during the 492-week cumulative follow-up period

■以下の参考資料について
この資料は、米国ファイザー社が2017年12月6日(米国現地時間)に発表したプレスリリースを日本語に翻訳再編集し、皆さまのご参考に供するものです。正式言語は英語であり、その内容及び解釈については英語が優先します。本データの詳細につきましてhttp://www.pfizer.com/news/ をご参照ください。

米国フィラデルフィアおよびニューヨーク発、2017年12月6日-遺伝子治療を専門とし、遺伝性疾患の克服に挑戦する企業であるスパーク・セラピューティクス社(以下、スパーク・セラピューティクス)とファイザー社(以下、ファイザー)は本日、血友病Bの遺伝子治療用製品として開発中のSPK-9001に関する第I/II相試験の2017年7月25日付中間データが『ニューイングランド・ジャーナル・オブ・メディスン誌(NEJM)』に掲載されたことを発表しました。成人男性患者10人にSPK-9001を単回投与した後、累積492週間にわたって観察したところ、定常状態の第IX因子活性の中央値は34%(範囲14~81%)でした。SPK-9001の投与前後で、年間出血率(Annualized Bleeding Rate: ABR)の平均値は11.1回から0.4回と97%の低下を認め(p=0.02)、第IX因子製剤の使用量を99%減少させました(p=0.004)。
スパーク・セラピューティクスの社長兼研究開発責任者であり、論文の共著者であるKatherine A. High, M.D.は、次のように述べています。「現在、血友病とともに生きる患者さんは、自発出血や生命を脅かしうる出血の予防と関節機能の保護のため、生涯を通じて絶えず注意を払って生活し、凝固因子製剤を繰り返し投与する必要があります。広く行われている定期補充療法は生活の質(クオリティ・オブ・ライフ)を損なうだけでなく、患者さん、ご家族、医療制度いずれにとっても大きな経済的負担になっています。今回発表されたデータは、SPK-9001を1度投与することにより、定期補充療法が不要となったり、出血回数が大幅に減少したり、さらには第IX因子製剤の投与も一切不要となるレベルで血液凝固第IX因子活性を安全に維持できることを示唆しています」
この非盲検、非無作為化、多施設共同第I/II相臨床試験では、SPK-9001投与中または投与後に重篤な有害事象は認められませんでした。また、血栓関連事象や第IX因子インヒビターの発生も認められませんでした。被験者2名において、肝酵素の無症候性・一過性の上昇が認められましたが、経口副腎皮質ホルモン剤の漸減投与によって回復しました。重度の関節症を有する被験者1名で、出血が疑われたため凝固因子製剤が投与されましたが、この被験者における凝固因子製剤の総使用量はSPK-9001投与前よりも91%減少しました。

本試験のデザインおよび中間結果の詳細については、論文『Hemophilia B Gene Therapy with a High Specific Activity Factor IX Variant(高活性第IX因子変異体を用いた血友病Bの遺伝子治療)』をご参照ください。

参考資料

【血友病Bについて】

血友病は、希な遺伝性血液凝固異常症であり、複数ある血液凝固因子の1つが欠損していることから、血液の凝固に長時間を要するようになる疾患で、患者さんのほとんどは男性です。血友病患者さんは、些細な怪我でも過度の出血や再発性の出血を生じる危険があり、時には生命を脅かす可能性もあります。重症血友病の患者さんでは、筋肉や関節内での自然出血が頻繁にみられ、頭蓋内などで致命的となる出血が生じることもあります。血友病Bの有病率は出生男子25,000人に1人の割合です。血友病Bの患者さんの場合、血液中の特異的タンパク質の1つである血液凝固第IX因子が欠損しています。血友病Bは先天性第IX因子欠乏症またはクリスマス病とも呼ばれています。現在の標準治療では、出血事象を管理・予防するために、血漿由来または遺伝子組換え型第IX因子製剤を反復的に静脈内に投与することが必要です。そのため、血友病に対する新たな治療法が求められています。

【SPK-FIXプログラムとSPK-9001について】

SPK-9001は、生物工学を駆使して新たに作製した新規のアデノ随伴ウイルス(AAV)キャプシドを用い、コドンを最適化した高活性ヒト血液凝固第IX因子変異体を発現する新規の治験中のベクターです。
スパーク・セラピューティクスとファイザーは、2014年にSPK-9001を含むSPK-FIXプログラムの共同開発を開始しました。共同開発契約に基づき、スパーク・セラピューティクスはあらゆる製品候補のすべての第I/第II相試験の実施を担当します。一方、ファイザーは、この提携の成果となるすべての製品に関するピボタル試験、規制関連業務、さらにはグローバルな展開が予想される製品化・事業化を担当します。

【スパーク・セラピューティクスについて】

スパーク・セラピューティクスは、遺伝子治療の研究開発に特化した会社であり、致死性の遺伝性疾患治療の研究、開発を通じて、遺伝性の失明や血友病、神経変性疾患をはじめとした遺伝性疾患を罹患する患者さんの生活を劇的に転換させることを目指しています。我々の遺伝子治療の技術は成功裏に網膜や肝細胞を対象とした臨床試験に適応されており、現在4つの開発プログラムについて臨床試験や規制当局による審査が行われています。米国において最も先行している遺伝子治療の開発品として、血友病領域での臨床試験について有望な早期の結果が示されました。詳細については、www.sparktx.comをご覧いただくか、TwitterやLinkedIn.をフォローしてください。

ファイザーと希少疾病について

希少疾病は、あらゆる病気の中でも特に深刻であり、世界中の3億5,000万人の患者さんに影響を及ぼしています。現在判明している希少疾病は7,000種類以上ありますが、承認された医薬品が存在するのは、そのうちわずか5%です。希少疾病の患者さんと関わる人々は、より良い治療オプションを待ち望んでいます。この切迫した状況の中、ファイザーは、革新的医薬品を患者さんに届けるべく、世界的な展開を活かし、リソースと専門知識を積極的に投入しています。希少疾病に対するファイザーの重点的取り組みは、20年以上にわたる経験と、血液、神経、遺伝性代謝性疾患、呼吸器の領域における20種類以上の化合物からなるパイプライン、および世界中で承認された20種類以上の医薬品からなるグローバルポートフォリオに基づいたものです。ファイザーの希少疾病部門では、科学技術を基に、多くのファイザー社員の力を合わせ、希少疾病患者さんに貢献すべく日々尽力しています。

ファイザーについて:より健康な世界の実現のために

ファイザーはサイエンスとグローバルなリソースを活用し、皆様が健康で長生きし、生活を大きく改善するための治療薬をお届けしています。私たちは、ヘルスケア製品の探索・開発・製造におけるクオリティ・安全性・価値の基準設定をリードしていくことを目指しています。当社のグローバルなポートフォリオには、医薬品とワクチンに加え、世界的に著名なコンシューマー・ヘルスケア製品が含まれています。ファイザーの社員は先進国および新興市場で、今、この時代に最も恐れられている疾患の予防・治療・治癒に役立つ製品を通じて健康に貢献しています。卓越した革新的医薬品企業の責務として、優れた医薬品を誰もが容易に入手できるように、ファイザーは世界中の医療従事者、政府、地域社会と協力しています。私たちに信頼を寄せてくださる皆様のため、150年以上にわたり前進を続けてきました。詳細は当社のウエブサイト(www.pfizer.comご覧ください。また、ファイザー株式会社(日本法人)の取り組みは、次のホームページよりご覧いただけます。 www.pfizer.co.jp

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