本文へジャンプ
ファイザー株式会社 Working together for a healthier world より健康な世界の実現のために
ここから本文です
現在地 : Pfizer co.jp ホーム > 報道関係の皆様:プレスリリース2018年度 > ファイザー社のタファミジス、米国食品医薬品局(FDA)によりトランスサイレチン型心アミロイドーシス(TTR-CM)治療薬としてブレークスルー・セラピーに指定

ページを印刷

ファイザー社のタファミジス、米国食品医薬品局(FDA)により
トランスサイレチン型心アミロイドーシス(TTR-CM)治療薬として
ブレークスルー・セラピーに指定

報道関係各位

2018年6月8日
ファイザー株式会社

英文タイトル:
  • FDA Grants Breakthrough Therapy Designation for Tafamidis
    for the Treatment of Patients with Transthyretin Cardiomyopathy

■以下の参考資料について
この資料は、米国ファイザー社が2018年5月22日(米国現地時間)に発表したプレスリリースの一部を日本語に翻訳再編集し、皆さまのご参考に供するものです。正式言語は英語であり、その内容及び解釈については英語が優先します。
http://www.pfizer.comをご参照ください。

■日本におけるタファミジスの開発について
日本においてタファミジスメグルミン(製品名:ビンダケル)は、「トランスサイレチン型家族性アミロイドポリニューロパチーの末梢神経障害の進行抑制」の効能・効果で、2013年9月に製造販売承認を取得し、同年11月から発売しております。本剤のトランスサイレチン型心アミロイドーシス(以下、TTR-CMと略記)を対象とした第Ⅲ相試験には日本も参加しております。

■「先駆け審査指定制度」による指定について
日本においてタファミジスメグルミンは、TTR-CMを対象とし、3月に厚生労働省より「先駆け審査指定制度」による対象品目に指定されました。タファミジスメグルミンは、本制度によって対象品目に指定されたファイザー株式会社にとって初めての薬剤となります。

本制度により対象品目に指定されると、通常12ヵ月の総審査期間の目標値が6ヵ月に設定されます。指定の条件は、既承認薬と異なる新作用機序を持つ画期性があり、生命に重大な影響がある重篤な疾患または根治療法がなく症状(社会生活が困難な状態)が継続している疾患が対象で、既承認薬が存在しない、または既存の治療薬もしくは治療法に比べて有効性の大幅な改善が見込まれること、また、世界に先駆けて日本で申請される予定であることです。
<参考:厚生労働省HP 先駆け審査指定制度について>
http://www.mhlw.go.jp/seisakunitsuite/bunya/kenkou_iryou/iyakuhin/topics/tp150514-01.html

ファイザー社は本日、トランスサイレチン型心アミロイドーシス(TTR-CM)の治療薬として、タファミジスが米国食品医薬品局(FDA)よりブレークスルー・セラピー(画期的治療薬)に指定されたことを発表しました1,2。TTR-CMは、進行性心不全を伴う死に至る希少疾病であり、見逃されていることが多いのが現状です。
このたびの指定は、TTR-CMを対象としたタファミジスの第Ⅲ相ATTR-ACT試験のトップライン結果が根拠となっています1。本試験において、タファミジスは原因を問わない全ての死亡および心血管事象による入院回数を組み合わせた複合評価項目で統計学的に有意な低下を示しました。現在、本疾患を適応症として承認された薬物治療は存在せず、TTR-CM患者さんの平均余命は、診断後わずか3~5年です3,4
ファイザー社シニア・ヴァイス・プレジデント兼グローバル製品開発・希少疾病グループ最高開発責任者のBrenda Cooperstone(MD)は次のように述べています。「今回、ブレークスルー・セラピーの指定を受けたことにより、TTR-CM患者さんに新たな治療選択肢を提供するという目的に向けて、一歩前進しました。当社は、迅速審査プロセスを通じて、患者さんのアンメットニーズを満たすためFDAと連携してまいります」

ブレークスルー・セラピーの指定は、2012年に施行された「FDA安全およびイノベーション法」(FDASIA)の一環として開始されました。FDAの定義では、「重篤または生命を脅かす疾病および症状の治療薬開発」を目的とし、「単剤、または他の1つ以上の薬剤との併用」の用法を想定するもので、「既存の治療薬と比較し、1つ以上の臨床的に重要な評価項目において、当該治療薬の顕著な改善を示す臨床的エビデンスが示唆されること」が条件とされています。ブレークスルー・セラピーに指定された薬剤は、FDAの承認審査を早めることがあります5

参考資料

【タファミジスについて】

タファミジスは、TTR-CMの治療薬として開発中の薬剤で、本疾患に対しては未承認です。2012年、タファミジスは、EUおよび米国においてTTR-CMを対象にオーファンドラッグ(希少疾病医薬品)指定を受けました。2017年5月、FDAは、TTR-CMに関して迅速審査の対象に指定し、2018年3月、日本の厚生労働省(MHLW)は、同疾患を適応としたタファミジスを先駆け審査の対象に指定し、同年5月に希少疾病用医薬品に指定しました。

【トランスサイレチン型心アミロイドーシス(TTR-CM)について】

TTR-CMは、進行性心不全を伴う死に至る希少疾病であり、見逃されていることが多いのが現状です1,2。現時点では、TTR-CMの有病率は不明ですが、実際に適切な診断を受けている患者さんは、全体の1%未満と考えられています。現在、本疾患を適応症として承認された薬物治療は存在せず、患者さんの平均余命は、診断後わずか3~5年です3,4

<出典>
  1. 1. Data on file. Pfizer Inc. New York, NY.
  2. 2. THAOS - Transthyretin Amyloidosis Outcomes Survey. Disease Background - transthyretin amyloidosis.
    https://www.thaos.net/Physicians/DiseaseBackground.cfm. Accessed May 14, 2018.
  3. 3. Connors LH, Doros G, Sam F, Badiee A, Seldin DC, Skinner M. Clinical features and survival in senile systemic amyloidosis: comparison to familial transthyretin cardiomyopathy. Amyloid. 2011;18(sup1):157-159. doi:10.3109/13506129.2011.574354059
  4. 4. Ando Y, Coelho T, Berk JL, et al. Guideline of transthyretin-related hereditary amyloidosis for clinicians. Orphanet Journal of Rare Diseases. 2013;8(1):31. doi:10.1186/1750-1172-8-31.
  5. 5. Center for Drug Evaluation and Research. Food and Drug Administration Safety and Innovation Act (FDASIA) - Fact Sheet: Breakthrough Therapies. U S Food and Drug Administration Home Page.
    https://www.fda.gov/RegulatoryInformation/LawsEnforcedbyFDA/SignificantA.... Published March 28, 2018. Accessed May 14, 2018.

ファイザーと希少疾病について

希少疾病は、あらゆる病気の中でも特に深刻であり、世界中の多くの人々に影響を及ぼしています*。ファイザーでは、知識とノウハウを活かし、このアンメットメディカルニーズへの対処に大きく貢献したいと考えています。希少疾病に対する当社の重点的取り組みは、20年以上にわたる経験、希少疾病を専門とする研究開発部門、血液、神経、遺伝性代謝性疾患の多くの領域における複数の化合物ならびに医薬品からなるグローバルポートフォリオに基づいたものです。
さらに、当社は、現在第II相試験で開発中の注入型抗ミオスタチンモノクローナル抗体ドマグロズマブ(遺伝子組換え)などの臨床プログラムにより、デュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)にも取り組んでいます。
希少疾病部門では、最先端の科学知識や病気の仕組みに関する深い理解に加え、アカデミア、患者さん、その他企業との革新的な戦略的提携から得られた洞察も取り入れ、変革的治療およびソリューションを提供しています。グローバルでの展開を活かして日々、革新に取り組み、画期的医薬品と治癒に向けた製品の開発および提供に迅速に取り組んでいます。

<出典>
  1. *Rare Disease: Facts and Statistics. http://globalgenes.org/rare-diseases-facts-statistics. Accessed March 28, 2018.

ファイザーについて:より健康な世界の実現のために

ファイザーはサイエンスとグローバルなリソースを活用し、皆様が健康で長生きし、生活を大きく改善するための治療薬をお届けしています。私たちは、ヘルスケア製品の探索・開発・製造におけるクオリティ・安全性・価値の基準設定をリードしていくことを目指しています。当社のグローバルなポートフォリオには、医薬品とワクチンに加え、世界的に著名なコンシューマー・ヘルスケア製品が含まれています。ファイザーの社員は先進国および新興市場で、最も生命や生活を脅かす疾患の予防・治療・治癒に役立つ製品を通じて健康に貢献しています。卓越した革新的医薬品企業の責務として、優れた医薬品を誰もが容易に入手できるように、ファイザーは世界中の医療従事者、政府、地域社会と協力しています。私たちに信頼を寄せてくださる皆様のため、150年以上にわたり前進を続けてきました。詳細は当社のウエブサイト(www.pfizer.com)をご覧ください。また、ファイザー株式会社(日本法人)の取り組みは、下記ホームページよりご覧いただけます。www.pfizer.co.jp

このページの先頭へ

ここから下部共通部分です
ファイザー株式会社
Copyright© Pfizer Japan Inc. All rights reserved.
上部共通ナビゲーションに戻る