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ファイザー社のglasdegib、未治療の急性骨髄性白血病の治療薬として
米国食品医薬品局より優先審査指定
~Glasdegibと化学療法の併用群が、化学療法単独群と比較して
約2倍の全生存期間の延長を示した第Ⅱ相無作為化試験のデータに基づく新薬承認申請~

報道関係各位

2018年7月20日
ファイザー株式会社

英文タイトル:
  • U.S FDA Grants Priority Review for Pfizer’s New Drug Application for glasdegib in Patients with Previously Untreated Acute Myeloid Leukemia
    -Submission Based on Data from Randomized Phase2 Trial, which Showed
    glasdegib in Combination with Chemotherapy Nearly Double Overall Survival
    Compared to Chemotherapy Alone-

■以下の参考資料について
この資料は、米国ファイザー社が2018年6月27日(米国現地時間)に発表したプレスリリースの一部を日本語に翻訳再編集し、皆さまのご参考に供するものです。正式言語は英語であり、その内容及び解釈については英語が優先します。http://www.pfizer.com/news/をご参照ください。

■日本におけるglasdegibの開発について
進行中の第Ⅲ相試験BRIGHT AML 1019試験には日本も参加しています。本試験終了予定は2025年7月であり、この試験結果による国内申請を予定しています。

ファイザー社は本日、米国食品医薬品局(FDA)が、glasdegibの新薬承認申請を受理し、優先審査に指定したことを発表しました。glasdegibは開発中の経口Smoothened(SMO)阻害剤で、このたびの新薬承認申請は、未治療の急性骨髄性白血病(AML)の成人患者さんを対象に化学療法の一つである低用量シタラビン(LDAC)と併用して評価したデータに基づきます。

ファイザー社グローバル製品開発・オンコロジーグループ最高開発責任者Mace Rothenberg(M.D.)は、次のように述べています。「強力化学療法を受けられないAML患者さんには、全生存期間(OS)を改善する新たな治療選択肢が切望されています。第Ⅱ相試験において、glasdegibと低用量シタラビンの併用療法は、低用量シタラビン単独の場合と比較してOSの有意な改善を示しました。Glasdegibは、AML患者さんにそのようなベネフィットをもたらす可能性を秘めた初めてのSMO阻害剤であり、当社の申請がFDAの優先審査対象に指定されたことを誇りに思います。」

FDAによる優先審査は、治療を大幅に改善させる可能性のある、または有効な治療法が存在しない領域の医薬品に対して認められます。処方薬ユーザーフィー法(PDUFA)に基づくFDAの審査完了の期日は2018年12月です。

このたびの申請は、無作為化、非盲検、多施設共同第Ⅱ相試験であるBRIGHT 1003試験の結果に基づいています。この試験では、強力化学療法が適さない未治療のAMLまたは高リスク骨髄異形成症候群(MDS)の患者さん132名を対象に、glasdegibとLDACの併用療法(n=88)とLDAC単独療法(n=44)を比較して評価しました。その結果、主要評価項目であるOSについて統計的に有意な改善が示されました。OSの中央値は、glasdegibとLDACの併用群で8.8カ月、LDAC単独群で4.9カ月でした。この差は、glasdegibとLDACの併用群における死亡リスクの49.9%低下に相当します(HR: 0.501、95% CI: 0.334, 0.752、片側検定p値=0.0003)。BRIGHT 1003試験の結果は、2016年に第58回米国血液学会(ASH)年次会議で発表されました。

GlasdegibとLDACの併用群およびLDAC単独群で最も多く(患者さんの30%以上)認められた有害事象(AE)は、貧血(併用群45% vs 単独群42%)、発熱性好中球減少症(同36% vs 27%)、嘔気(同36% vs 12%)、食欲減退(同32% vs 12%)、疲労感(同31% vs 20%)、血小板減少症(同30% vs 27%)でした。GlasdegibとLDACの併用群およびLDAC単独群で最も多く(患者さんの15%以上で)報告された重篤な有害事象は、発熱性好中球減少症(併用群29% vs 単独群20%)、肺炎(同21% vs 17%)でした。

参考資料

【Glasdegibについて】

Glasdegibは、開発中の1日1回服用の経口薬であり、SMO受容体を阻害することによりヘッジホッグシグナル伝達経路を阻害します。ヘッジホッグシグナル伝達経路の異常な活性化は、固形がんや血液悪性腫瘍を含む複数のがんの発現に影響を及ぼすと考えられています。Glasdegibは、いずれの国でも規制当局の承認を受けていません。

新たにAMLと診断された患者さんを対象とし、強力化学療法または非強力化学療法とglasdegibの併用療法評価する第Ⅲ相BRIGHT AML 1019試験(NCT03416179)は、今年被験者の登録が開始されました。

【急性骨髄性白血病(AML)について】

AMLは、成人における最も一般的な急性白血病であり、急性白血病全体の約80%を占めています1。2018年に米国でAMLと診断される患者さんは19,520人いると推定されます1。近年の進歩にもかかわらず、5年以上生存する人はAML患者さんの約4人に1人しかおらず、病気の進行と再発を抑制する新たな治療選択肢が求められています2,3。強力化学療法の適応にならず、治療効果の限られた治療を受ける患者さんには、特に新たな治療法が必要になります。

<出典>
  1. 1 American Cancer Society. Key statistics for acute myeloid leukemia. Available at https://www.cancer.org/cancer/acute-myeloid-leukemia/about/key-statistics.html Accessed January 23, 2018.
  2. 2 SEER Cancer Stat Facts: Acute Myeloid Leukemia. National Cancer Institute. Bethesda, MD, April 2017. Available at: http://seer.cancer.gov/statfacts/html/amyl.html. Accessed January 23, 2018.
  3. 3 Dombret H, Seymour JF, Butrym A, et al. International phase 3 study of azacitidine vs conventional care regimens in older patients with newly diagnosed AML with >30% blasts. Blood 2015; 126(3): 291-9.

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ファイザーオンコロジーは、がんとともに生きる患者さんに意義のある影響をもたらす革新的な治療薬を追求しています。オンコロジー領域におけるリーダーとして、画期的かつアクセス可能な治療薬を迅速にお届けし、がん患者さんの生活に変革をもたらすべく取り組んでいます。業界屈指の、生物学的製剤、低分子、免疫療法からなる豊富な開発パイプラインを有し、優れた革新的医薬品を探索し、多様ながんに臨床応用することに注力して研究を進めています。オンコロジー領域において重要なことは、医薬品の製造だけでなく、緊密なパートナーシップにより患者さんの生活改善を目指すこと。学会、研究者、共同研究グループ、政府、提携先などと協力しながら、革新的医薬品によるがんの治癒、あるいは、コントロールにまい進していきます。詳しくはwww.pfizer.comをご覧ください。

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