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ファイザー社、血友病Bの遺伝子治療に関する第Ⅲ相試験を開始
~スパーク・セラピューティクス社による血友病Bの遺伝子治療プログラムをファイザーへ移行完了、
第Ⅲ相リードイン試験を開始~

報道関係各位

2018年8月7日
ファイザー株式会社
スパーク・セラピューティクス社

英文タイトル:
  • Pfizer Initiates Pivotal Phase 3 Program for Investigational Hemophilia B Gene Therapy
    - Phase 3 lead-in study initiated following completion of the transfer of
    Spark Therapeutics’ hemophilia B gene therapy program to Pfizer -

■以下の参考資料について
この資料は、米国ファイザー社が2018年7月16日(米国現地時間)に発表したプレスリリースの一部を日本語に翻訳再編集し、皆さまのご参考に供するものです。正式言語は英語であり、その内容及び解釈については英語が優先します。https://www.pfizer.comをご参照ください。

2018年7月16日、ファイザー社(以下、ファイザー)とスパーク・セラピューティクス社(以下、スパーク・セラピューティクス)は本日、ファイザーが、第Ⅲ相オープンラベル多施設共同リードイン試験(NCT03587116)を開始したことを発表しました。本試験は、通常の治療環境における第Ⅸ因子製剤の定期補充療法の有効性と安全性を評価することを目的にしています。リードイン試験から得られる第Ⅸ因子製剤の定期補充療法の有効性データは、第Ⅲ相試験の対照として、血友病Bに対する開発中の遺伝子療法であるfidanacogene elaparvovecを評価することに使用します。この第Ⅲ相試験には、6カ月間以上のリードイン試験を完了した患者さんを登録します。fidanacogene elaparvovecは、正式な米国一般名(USAN)であり、これまでSPK-9001およびPF-06838435と呼ばれていた薬剤の国際一般名(INN)となる見込みです。

第Ⅲ相試験は、スパーク・セラピューティクスの血友病Bの遺伝子治療プログラムに係る業務をファイザーへ移行完了した後、開始されました。fidanacogene elaparvovecは、バイオテクノロジーを駆使して作製した新規のアデノ随伴ウイルス(AAV)キャプシド(殻タンパク質)を用いて、高活性ヒト血液凝固第Ⅸ因子変異体を発現します。1回の治療で、患者さんは定期的な第Ⅸ因子の補充が必要なくなり、自分で第Ⅸ因子を生成できるようになることが期待されます。

ファイザーのシニア・ヴァイス・プレジデント兼グローバル製品開発・希少疾病グループ最高開発責任者のBrenda Cooperstone(M.D.)は次のように述べています。「リードイン試験の登録を開始し、本試験に参加する患者さんを精力的に募集しています。血友病Bの治療としてfidanacogene elaparvovecを評価するこの第Ⅲ相試験を開始することができ、嬉しく思います。現在までに得られたデータでは、この1回の治療選択肢が非常に有望であることを示しています。スパーク・セラピューティクスが血友病Bとともに暮らす方々のために達成した成果を引き継ぎ、進めていきます。」

スパーク・セラピューティクスの社長兼研究開発責任者であるKatherine A. High(M.D.)は、次のように述べています。「進行中の第Ⅰ/Ⅱ相臨床試験で良好な結果が得られ、fidanacogene elaparvovecをファイザーに移行することができ、嬉しく思います。第Ⅲ相試験プログラムの開始は、自然出血を抑えるとともに、血友病B患者さんを定期補充療法の必要性から解放するという目標に向けた重要なマイルストーンです。」

2018年5月、ファイザーとスパーク・セラピューティクスは、現在進行中の重度から中等度(FIX:Cが2%未満)の血友病Bの治療薬としてfidanacogene elaparvovecを評価する第Ⅰ/Ⅱ相臨床試験における被験者15例のデータを発表しました。この結果から、15例全員において、第Ⅸ因子製剤の定期補充療法が不要となったことが明らかになり、2018年5月7日のデータカットオフ時点で重篤な有害事象の発現や血栓関連事象の発生も認められませんでした。

参考資料

【ファイザーとスパーク・セラピューティクスの契約について】

ファイザーとスパーク・セラピューティクスは、2014年12月、血友病Bの遺伝子治療プログラムに関するライセンス契約を締結しました。契約条件に基づき、ファイザーは、血友病B遺伝子治療プログラムから得られる製品のその後すべてのピボタル試験、薬事関連業務、製造、および世界的販売について、単独の責任を負います。

【血友病Bについて】

血友病は、希な遺伝性血液凝固異常症であり、複数ある血液凝固因子の1つが欠損していることから、血液の凝固に長時間を要するようになる疾患で、患者さんのほとんどは男性です。血友病患者さんは、些細な怪我でも過度の出血や再発性の出血を生じる危険があり、時には生命を脅かす可能性もあります。重症血友病の患者さんでは、筋肉や関節内での自然出血が頻繁にみられ、頭蓋内などで致命的となる出血が生じることもあります。血友病Bの有病率は出生男子25,000人に1人の割合です。血友病Bの患者さんの場合、血液中の特異的タンパク質の1つである血液凝固第Ⅸ因子が欠損しています。血友病Bは先天性第IX因子欠乏症またはクリスマス病とも呼ばれています。現在の標準治療では、出血事象を管理・予防するために、血漿由来または遺伝子組換え型第Ⅸ因子製剤を反復的に静脈内に投与することが必要です。そのため、血友病に対する新たな治療法が求められています。

ファイザーと希少疾病について

希少疾病は、あらゆる病気の中でも特に深刻であり、世界中の多くの人々に影響を及ぼしています*。ファイザーでは、知識とノウハウを活かし、このアンメットメディカルニーズへの対処に大きく貢献したいと考えています。希少疾病に対する当社の重点的取り組みは、20年以上にわたる経験、希少疾病を専門とする研究開発部門、血液、神経、遺伝性代謝性疾患の多くの領域における複数の化合物ならびに医薬品からなるグローバルポートフォリオに基づいたものです。
希少疾病部門では、最先端の科学知識や病気の仕組みに関する深い理解に加え、アカデミア、患者さん、その他企業との革新的な戦略的提携から得られた洞察も取り入れ、変革的治療およびソリューションを提供しています。グローバルでの展開を活かして日々、革新に取り組み、画期的医薬品と治癒に向けた製品の開発および提供に迅速に取り組んでいます。
希少疾病ポートフォリオの詳細について、また希少疾病部門がどのように患者さんに力を与え、臨床開発プログラムにおいて地域社会と関係を保ち、病気に対する意識向上プログラムを支援しているかについては、こちらをクリックしてください。

<出典>
  1. *Rare Disease: Facts and Statistics. http://globalgenes.org/rare-diseases-facts-statistics. Accessed March 28, 2018.

ファイザーについて:より健康な世界の実現のために

ファイザーはサイエンスとグローバルなリソースを活用し、皆様が健康で長生きし、生活を大きく改善するための治療薬をお届けしています。私たちは、ヘルスケア製品の探索・開発・製造におけるクオリティ・安全性・価値の基準設定をリードしていくことを目指しています。当社のグローバルなポートフォリオには、医薬品とワクチンに加え、世界的に著名なコンシューマー・ヘルスケア製品が含まれています。ファイザーの社員は先進国および新興市場で、最も生命や生活を脅かす疾患の予防・治療・治癒に役立つ製品を通じて健康に貢献しています。卓越した革新的医薬品企業の責務として、優れた医薬品を誰もが容易に入手できるように、ファイザーは世界中の医療従事者、政府、地域社会と協力しています。私たちに信頼を寄せてくださる皆様のため、150年以上にわたり前進を続けてきました。詳細は当社のウエブサイト(www.pfizer.com)をご覧ください。また、ファイザー株式会社(日本法人)の取り組みは、下記ホームページよりご覧いただけます。www.pfizer.co.jp

スパーク・セラピューティクスについて

スパーク・セラピューティクスは、遺伝子治療の研究開発に特化した会社であり、致死性の遺伝性疾患治療の研究、開発を通じて、遺伝性の失明や血友病、神経変性疾患をはじめとした遺伝性疾患を罹患する患者さんの生活を劇的に転換させることを目指しています。米国で初めてFDA承認を受けた遺伝子治療の技術を遺伝性疾患に応用し、現在、血友病患者さんにおいて有望な初期結果が得られた製品候補を含め、臨床試験で3つのプログラムを進めています。スパーク・セラピューティクスでは、遺伝性疾患によって生活を制限されない世界を目指して取り組んでいます。詳細については、www.sparktx.comをご覧いただくか、TwitterまたはLinkedInをフォローしてください。

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