本文へジャンプ
ファイザー株式会社 Working together for a healthier world より健康な世界の実現のために
ここから本文です
現在地 : Pfizer co.jp ホーム > 報道関係の皆様:プレスリリース2018年度 >ファイザー社、ドマグロズマブ(遺伝子組換え)のデュシェンヌ型筋ジストロフィーに対する臨床試験を中止

ページを印刷

ファイザー社、ドマグロズマブ(遺伝子組換え)の
デュシェンヌ型筋ジストロフィーに対する臨床試験を中止

報道関係各位

2018年9月6日
ファイザー株式会社

英文タイトル:
  • Pfizer Terminates Domagrozumab (PF-06252616) Clinical Studies
    for the Treatment of Duchenne Muscular Dystrophy

■以下の参考資料について
この資料は、米国ファイザー社が2018年8月30日(米国現地時間)に発表したプレスリリースの一部を日本語に翻訳再編集し、皆さまのご参考に供するものです。正式言語は英語であり、その内容及び解釈については英語が優先します。http://www.pfizer.comをご参照ください。

■日本におけるドマグロズマブ(遺伝子組換え)の開発について
日本においてもドマグロズマブ(遺伝子組換え)はデュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)を対象に開発を進めており、本文中の第Ⅱ相試験にも参加しておりました。今回の中止決定のお知らせは、速やかに治験医師を通じ被験者の皆さまへも開始しております。

ファイザー社は本日、デュシェンヌ型筋ジストロフィー(以下、DMDと略記)の治療薬としてドマグロズマブ(遺伝子組換え)(PF-06252616)を評価する第Ⅱ相安全性・有効性試験(B5161002)と非盲検延長試験(B5161004)の2件の進行中の臨床試験を中止することを発表しました。B5161002試験では、有効性の主要評価項目とした4段の階段登りに要する時間(秒)について、1年間のドマグロズマブ投与後におけるベースラインからの平均変化量をプラセボと比較しましたが、この主要評価項目が達成されませんでした。さらに、副次評価項目を含むエビデンスを総合的に評価しても、有意な治療効果がみられませんでした。本決定は、1年間投与を受けた患者さん全員に加え1年間を超えて試験に参加している患者さんも対象に評価するなど、主要解析時に得られたデータを詳細に検討した後に下されました。試験中止は、安全性の懸念によるものではありません。当社は、臨床試験から得られる知見の理解を深めるため、今後もデータを評価し、アカデミアやDMDにかかわるコミュニティに結果を共有していきます。

ファイザー社シニア・ヴァイス・プレジデント兼希少疾病医薬品研究部門最高科学責任者のSeng Cheng(PhD)は、次のように述べています。「今回の結果を大変残念に思います。試験は中止されますが、データはこの疾患の理解向上に役立ちます。引き続き、データ全体を評価し、この薬剤が筋疾患に貢献できるかどうかを見極めていきます。この試験に関わったすべての方々、特に試験に参加してくださった患者さんとそのご家族に心から感謝いたします」

ファイザー社は、今後も患者さんのアンメットニーズに応える治療薬を提供することを目指し、DMDや希少な神経・筋疾患の研究を継続していきます。このような疾患に対する革新的な治療薬の開発には、支援団体や関係コミュニティとの協業は欠かせません。なお、当社は現在、DMDに対して遺伝子治療薬(PF-06939926)を用いた臨床試験を1件進めています。この治験中の治療薬は、ヒト筋特異的プロモーターの制御下で作用するヒトジストロフィン遺伝子断片(ミニジストロフィン)を有する遺伝子組換え9型アデノ随伴ウイルスです1

参考資料

■ドマグロズマブの臨床試験について

多施設共同第Ⅱ相二重盲検プラセボ対照試験(B5161002)では、6歳から15歳までのDMD(原因遺伝子変異は問わない)の男児121人を対象にドマグロズマブを1カ月に1回静脈内投与し、有効性と安全性を評価しました。本試験は、2年間のプラセボ対照試験(1年後に主要解析)として計画し、すべての被験者が基礎治療としてコルチコステロイドを使用しました。非盲検延長試験(B5161004)は、ドマグロズマブの長期的な安全性と有効性を評価することを目的として計画しました。

■デュシェンヌ型筋ジストロフィーについて

DMDは、希少かつ重篤な小児の消耗性遺伝子疾患であり、進行性の筋変性や筋力低下および重大な余命短縮もたらすことが特徴です。DMDは、世界中で最も多く見られる筋ジストロフィーの病型(種類)で、主に男児に発症し、毎年、出生男児3,500~5,000人につき1人の割合で発症します2,3。通常、DMDは1~4歳の小児期早期に発症し、一般に、歩き始めるのが遅い、立ち上がるのが困難、走ったり階段を上ったりするのが困難、などの筋力低下の症状が見られます4。筋変性が進行すると、平均で10代前半に歩行能力が失われます。呼吸筋の筋力低下により、最終的には人工換気補助が必要になり、また、心筋低下のため、心筋症につながります。

<出典>
  1. 1 Data on file. Pfizer Inc. New York, NY.
  2. 2 National Institutes of Health. National Human Genome Research Institute. Learning About Duchenne Muscular Dystrophy. Available on https://www.genome.gov/19518854/.Accessed August 21, 2018.
  3. 3 Mendell JR, Shilling C, Leslie ND, Flanigan KM, al-Dahhak R, Gastier-Foster J, et al. Evidence-based path to newborn screening for Duchenne muscular dystrophy. Annals of Neurology. 2012;71(3):304–13.
  4. 4 NIH. Duchenne muscular dystrophy.
    https://rarediseases.info.nih.gov/diseases/6291/duchenne-muscular-dystrophy.Accessed August 21, 2018.

ファイザーと希少疾病について

希少疾病は、あらゆる病気の中でも特に深刻であり、世界中の3億5,000万人の患者さんに影響を及ぼしています。現在判明している希少疾病は7,000種類以上ありますが、承認された医薬品が存在するのは、そのうちわずか5%です。希少疾病の患者さんとその大切な人々は、より良い治療オプションを待ち望んでいます。その切迫した状況の中、ファイザーは、革新的医薬品を患者さんに届けるべく、世界的な展開を活かし、リソースと専門知識を積極的に投入しています。希少疾病に対するファイザーの重点的取り組みは、20年以上にわたる経験と、血液、神経、遺伝性代謝性疾患、呼吸器の領域における20種類以上の化合物からなるパイプライン、および世界中で承認された20種類以上の医薬品からなるグローバルポートフォリオに基づいたものです。ファイザーの希少疾病部門では、科学技術を根拠として、多くのファイザー社員の力を合わせ、希少疾病患者さんに貢献すべく日々尽力しています。

ファイザーについて:より健康な世界の実現のために

ファイザーはサイエンスとグローバルなリソースを活用し、皆様が健康で長生きし、生活を大きく改善するための治療薬をお届けしています。私たちは、ヘルスケア製品の探索・開発・製造におけるクオリティ・安全性・価値の基準設定をリードしていくことを目指しています。当社のグローバルなポートフォリオには、医薬品とワクチンに加え、世界的に著名なコンシューマー・ヘルスケア製品が含まれています。ファイザーの社員は先進国および新興市場で、最も生命や生活を脅かす疾患の予防・治療・治癒に役立つ製品を通じて健康に貢献しています。卓越した革新的医薬品企業の責務として、優れた医薬品を誰もが容易に入手できるように、ファイザーは世界中の医療従事者、政府、地域社会と協力しています。私たちに信頼を寄せてくださる皆様のため、150年以上にわたり前進を続けてきました。詳細は当社のウエブサイト(www.pfizer.com)をご覧ください。また、ファイザー株式会社(日本法人)の取り組みは、下記ホームページよりご覧いただけます。www.pfizer.co.jp

このページの先頭へ

ここから下部共通部分です
ファイザー株式会社
Copyright© Pfizer Japan Inc. All rights reserved.
上部共通ナビゲーションに戻る