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ビンダケル®新規適応症を申請
~先駆け審査指定制度の対象品目、トランスサイレチン型心アミロイドーシスの治療薬として初の適応を目指す~

報道関係各位

2018年11月2日
ファイザー株式会社

ファイザー株式会社(本社:東京都渋谷区、代表取締役社長:原田明久)は、2018年11月2日(金)、「トランスサイレチン型心アミロイドーシス(以下、ATTR-CMと略記)」の適応症に関して、ビンダケル®カプセル20mg(一般名:タファミジスメグルミン)の製造販売承認事項一部変更承認申請を行いましたのでお知らせいたします。

ビンダケルは、日本において「トランスサイレチン型家族性アミロイドポリニューロパチーの末梢神経障害の進行抑制」の効能・効果で2013年9月に製造販売承認を取得し、同年11月から発売を開始しました。
2018年3月、厚生労働省よりATTR-CMの治療薬として「先駆け審査指定制度」の対象品目に指定されました。ビンダケルは、「先駆け審査指定制度」の対象品目として指定されたファイザー株式会社にとって初めての薬剤です。また、2018年5月には、希少疾病用医薬品に指定されました。

本日の申請は、ATTR-CMの患者さんを対象とした第Ⅲ相ATTR-ACT試験(後述参照)の結果に基づいて行いました。

なお、海外では、EUおよび米国において2012年にATTR-CMを対象にオーファンドラッグ(希少疾病医薬品)に指定されました。また、米国食品医薬品局(FDA)により2017年6月にファスト・トラック指定を受け、2018年5月にはブレークスルー・セラピー(画期的治療薬)に指定されました。
現時点で、ビンダケルにおけるATTR-CMの適応症に対しては、いずれの国・地域においても未承認です。

【取締役 医薬開発部門長 マリエピエール・ガスティノーより】

「ATTR-CMは進行性の心不全を伴い、死に至る希少疾病であり、現在、ATTR-CMを適応として承認された薬剤はありません。本日の適応症の承認事項一部変更承認申請は、治療選択肢がごく限られたATTR-CM患者さんに大きな希望をもたらすことになると期待しています。
ファイザーは、希少疾病のようなアンメット・ニーズが高い疾患領域にも注力し、新しい治療法を待ち望む患者さんのために研究開発を続けてまいります。」

参考資料

【ATTR-ACT試験1について】

本試験は、多施設国際共同第Ⅲ相二重盲検プラセボ対照・無作為化3群間比較臨床試験です。441名の患者さんを対象に、1日1回20mgまたは80mgのタファミジスメグルミンカプセルを経口投与し、有効性、安全性および忍容性をプラセボと比較評価しました。試験には、この疾病の変異型を有する、遺伝性の患者さんと、遺伝性ではなく老化に伴って起こりうる野生型の患者さんの両方が登録されました。タファミジス投与群(80mgおよび20mg)とプラセボ群を比較した試験の主要解析では、ATTR-CM患者さんを対象に、30カ月間の原因を問わない全ての死亡と心血管事象による入院回数を組み合わせて複合的に評価しました。

ATTR-ACT試験では、野生型または変異型(遺伝型)のATTR-CM患者さんを対象に30カ月間で、タファミジス投与群は、プラセボ群と比較して、原因を問わない全ての死亡と心血管事象による入院回数を組み合わせた複合評価項目において統計学的に有意な減少(P=0.0006)を示しました。また、タファミジス投与群において、プラセボ群と比較して、原因を問わない全ての死亡(29.5% vs. 42.9%、ハザード比= 0.70、95%信頼区間[CI] 0.51-0.96、P=0.0259)と、心血管事象による入院回数(年率換算0.48 vs 0.70、相対リスク比= 0.68、95% CI 0.56-0.81、P<0.0001)が有意に減少することが明らかになりました1。これは、死亡リスクの30%低下、心血管事象による入院回数の32%低下に相当します。本結果から、すべてのサブグループにおいて、死亡率に関するタファミジスの一貫した有効性が明らかになりました1

試験の副次的評価項目において、タファミジス群は、プラセボ群と比較して、6分間歩行距離検査における機能的能力の減少が軽減し(P<0.0001)、カンザスシティ心筋症質問表-総スコアで評価したクオリティ・オブ・ライフ(QOL)の低下も軽減した(P<0.0001)ことが明らかになりました1。タファミジスは忍容性も高く、試験において認められた安全性プロファイルもプラセボ群と同等でした1

【トランスサイレチン型心アミロイドーシス(ATTR-CM)について】

ATTR-CMは、トランスサイレチンと呼ばれる、4つのサブユニットからなる(四量体)輸送タンパク質の不安定化によって引き起こされる進行性の希少疾病で、適切に診断されていないことが多いのが現状です3。不安定な四量体が解離し、ミスフォールディングが起きることによってタンパク質が凝集、アミロイド線維を形成し心臓内に沈着した結果、心不全が起こります2,4

ファイザーと希少疾病について

希少疾病は、あらゆる病気の中でも特に深刻であり、世界中の多くの人々に影響を及ぼしています4。ファイザーでは、知識とノウハウを活かし、このアンメットメディカルニーズへの対処に大きく貢献したいと考えています。希少疾病に対する当社の重点的取り組みは、20年以上にわたる経験、希少疾病を専門とする研究開発部門、血液、神経、遺伝性代謝性疾患の多くの領域における複数の化合物ならびに医薬品からなるグローバルポートフォリオに基づいたものです1
なお、当社は現在、デュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)に対して遺伝子治療薬(PF-06939926)を用いた臨床試験を1件進めています。
希少疾病部門では、最先端の科学知識や病気の仕組みに関する深い理解に加え、アカデミア、患者さん、その他企業との革新的な戦略的提携から得られた洞察も取り入れ、変革的治療およびソリューションを提供しています。グローバルでの展開を活かして日々、革新に取り組み、画期的医薬品と治癒に向けた製品の開発および提供に迅速に取り組んでいます。

ファイザーについて:より健康な世界の実現のために

ファイザーはサイエンスとグローバルなリソースを活用し、皆様が健康で長生きし、生活を大きく改善するための治療薬をお届けしています。私たちは、ヘルスケア製品の探索・開発・製造におけるクオリティ・安全性・価値の基準設定をリードしていくことを目指しています。当社のグローバルなポートフォリオには、医薬品とワクチンに加え、世界的に著名なコンシューマー・ヘルスケア製品が含まれています。ファイザーの社員は先進国および新興市場で、最も生命や生活を脅かす疾患の予防・治療・治癒に役立つ製品を通じて健康に貢献しています。卓越した革新的医薬品企業の責務として、優れた医薬品を誰もが容易に入手できるように、ファイザーは世界中の医療従事者、政府、地域社会と協力しています。私たちに信頼を寄せてくださる皆様のため、150年以上にわたり前進を続けてきました。詳細は当社のウエブサイト(www.pfizer.com)をご覧ください。また、ファイザー株式会社(日本法人)の取り組みは、下記ホームページよりご覧いただけます。www.pfizer.co.jp

<出典>
  1. 1. Data on file. Pfizer Inc. New York, NY.
  2. 2. Rapezzi C, Quarta CC, Riva L, et al. Transthyretin-related amyloidoses and the heart: a clinical overview.
    Nat Rev Cardiol. 2010;7:398-408.
  3. 3. Ando Y, Coelho T, Berk JL, et al. Guideline of transthyretin related hereditary amyloidosis for clinicians. Orphanet J Rare Dis. 2013;8:31.
  4. 4. Pfizer Inc. Rare disease. https://www.pfizer.com/health-wellness/disease-conditions/rare-diseases/areas-of-focus. Accessed September 13, 2018.

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