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ビンダケル®、トランスサイレチン型心アミロイドーシス治療薬として適応症を追加
~アミロイドが心臓に沈着することによって生じる致死的な心不全や不整脈を特徴とする希少難治性疾病
心アミロイドーシス(トランスサイレチン型)に対する世界初の治療薬誕生~

報道関係各位

2019年3月26日
ファイザー株式会社

ファイザー株式会社(本社:東京都渋谷区、代表取締役社長:原田明久)は、2019年3月26日、ビンダケル®カプセル20mg(一般名:タファミジスメグルミン。以下、「ビンダケル®」)に関して、新たな適応症として「トランスサイレチン型心アミロイドーシス(野生型及び変異型)以下、「ATTR-心アミロイドーシス」」に対する製造販売承認事項一部変更承認(以下、一変承認)を取得したことをお知らせします。

ATTR-心アミロイドーシスは、トランスサイレチン(TTR)という4量体のタンパク質が加齢(野生型)や遺伝変異(変異型)により単量体に解離して変性が起こることによりアミロイド線維が形成され、全身の組織内へ沈着することが原因で障害が生じる疾患です。心アミロイドーシスは、そのアミロイド線維が心筋に沈着することで、難治性の不整脈や心不全等により最終的に死に至る可能性のある進行性の疾患です。1,2

ビンダケル®は、ATTR-心アミロイドーシスの患者さんを対象としたATTR-ACT試験(後述参照)において、死因を問わない死亡および心血管事象に関連する入院の減少に対する有効性を示しました。これらの臨床試験結果に基づき、2018年11月にATTR-心アミロイドーシスの適応症に対する一変承認申請を行い、この度承認を取得しました。なお、本剤は「トランスサイレチン型心アミロイドーシス」の効能・効果に対して、2018年3月に厚生労働省より「先駆け審査指定制度」の対象品目に指定されました。本剤は、「先駆け審査指定制度」の対象品目として指定されたファイザー株式会社にとって初めての薬剤です。

このたびの適応症追加承認取得により、ビンダケル®はATTR-心アミロイドーシスの野生型及び変異型を適応として世界で初めて承認された唯一の治療薬となりました。これまで治療選択肢が非常に限られていた患者さんにとって、有用な治療選択となることが期待されています。
※アミロイドーシス:アミロイドと呼ばれるナイロンに似た線維状の異常蛋白質が全身の様々な臓器に沈着し、機能障害をおこす病気の総称。(出典:難病情報センター)

【ファイザー株式会社 取締役 執行役員 希少疾病部門長 横山 文より】

「ATTR-心アミロイドーシスは、中高齢以上の男性により多く見られる(アミロイドの沈着に伴う)、難治性の心不全を呈する進行性の希少疾病です。予後は2~5年と言われていますが、多くのATTR-心アミロイドーシス患者さんは、適切に診断されていない可能性が高いと考えられています。心不全症状が進むにつれて、予後が急速に悪化することから、早期の適正な診断と治療が求められます。ビンダケル®が、ATTR-心アミロイドーシスに苦しむ患者さんの生活に希望をもたらす一助となることを期待します。ファイザー希少疾病部門は、今後も適正な診断と治療の推進に取り組み、希少疾病の患者さんに革新的な薬剤を1日でも早くお届けできるよう、尽力してまいります」

【一変承認内容】

製品名 ビンダケル®カプセル20mg
一般名 タファミジスメグルミン
効能・効果 トランスサイレチン型心アミロイドーシス(野生型及び変異型)
用法・用量 通常、成人にはタファミジスメグルミンとして1回80 mgを1日1回経口投与する。忍容性がない場合は減量できる。

【ビンダケル®について】

ビンダケル®はATTR-心アミロイドーシスへの適応が世界で初めて認められた唯一の治療薬です。血漿中に4量体として存在するTTRに結合して単量体への解離を抑制し、安定化することで、アミロイド線維の形成や組織への沈着を抑制します。2013年から難治性神経疾患であるトランスサイレチン型家族性アミロイドポリニューロパチー(TTR-FAP)の末梢神経障害の進行抑制の治療薬として発売されています。

【ATTR-ACT試験について】

本試験は、国際共同・多施設・3群・並行群間比較・プラセボ対照・二重盲検・無作為化第3相臨床試験です。441名のATTR-心アミロイドーシス患者さんを対象に、1日1回80mgまたは20mgのタファミジスメグルミンを経口投与し、有効性、安全性および忍容性をプラセボと比較し評価しました。試験には、この疾病の遺伝子変異型を有する患者さんと、遺伝子変異ではなく加齢に伴って起こる野生型の患者さんの両方が登録されました。タファミジス投与群(80mgおよび20mg)とプラセボ群を比較した試験の主要解析では、ATTR-心アミロイドーシス患者さんを対象に、30カ月間の死因を問わない死亡と心血管事象に関連する入院頻度を組み合わせ、階層的に評価をしました。

ATTR-ACT試験では、野生型または変異型のATTR-心アミロイドーシス患者さんを対象に30カ月間で、タファミジス投与群は、プラセボ群と比較して、死因を問わない死亡と心血管事象に関連する入院頻度を組み合わせた階層的な評価において統計学的に有意な減少(p=0.0006)を示しました。また、タファミジス投与群において、プラセボ群と比較して、死因を問わない死亡(30カ月時の生存割合:70.5%, 57.1%(タファミジス投与群, プラセボ群)。ハザード比(95%信頼区間[CI]): 0.70(0.51-0.96), p=0.0259)と、心血管事象に関連する入院頻度(1年あたり0.48回, 0.70回(タファミジス投与群, プラセボ群)、相対リスク比(95%CI): 0.68(0.56-0.81), p<0.0001)が有意に減少することが認められました。これは、タファミジスの投与により死亡リスクが30%低下、心血管事象に関連する入院頻度が32%低下するということに相当します。また、すべてのサブグループにおいて、死亡率に関するタファミジスの一貫した有効性が確認されました。

試験の重要な副次的評価項目において、タファミジス投与群は、プラセボ群と比較して、30カ月時の6分間歩行距離検査における身体機能的能力の減少が軽減し(p<0.0001)、カンザスシティ心筋症質問票-総スコアで評価したクオリティ・オブ・ライフ(QOL)の低下も軽減しました(p<0.0001)。タファミジスは忍容性も高く、試験において認められた安全性プロファイルもプラセボ群と同等でした。

<出典>
  1. 1. Rapezzi C, Quarta CC, Riva L, et al. Transthyretin-related amyloidoses and the heart: a clinical overview. Nat Rev Cardiol. 2010;7:398-408.
  2. 2. Pfizer Inc. Rare disease. https://www.pfizer.com/health-wellness/disease-conditions/rare-diseases/areas-of-focus. Accessed September 13, 2018.

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