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慢性骨髄性白血病治療薬「ボシュリフ®」、新適応症追加を申請
~ファーストライン治療薬として適応拡大へ~

報道関係各位

2019年7月30日
ファイザー株式会社

ファイザー株式会社(本社:東京都渋谷区、代表取締役社長:原田明久)は、2019年7月30日(火)、慢性骨髄性白血病(以下、CMLと略記)治療薬として、抗悪性腫瘍剤/チロシンキナーゼインヒビター(阻害剤)「ボシュリフ®錠100mg」(一般名:ボスチニブ水和物、以下、「ボシュリフ」)の製造販売承認事項一部変更承認申請を厚生労働省に行いました。

このたびの申請は、初発のCMLを対象とした、多施設共同国際第III相無作為化非盲検試験であるBFORE試験および国内第Ⅱ相非盲検試験であるB1871048試験の結果に基づいています。
BFORE試験については、後述の参考資料をご参照ください(本試験に日本は参加しておりません)。
B1871048試験は、初発の慢性期CMLの日本人成人患者を対象とし、ボシュリフ単剤投与時の有効性および安全性を評価することを目的とした試験です。本試験の詳細な結果は、近く医学学会にて発表される予定です。

ボシュリフは、海外および国内の臨床試験においてイマチニブ抵抗性または不耐容(セカンドライン)のCMLに対して、また、イマチニブ治療後のダサチニブまたはニロチニブ抵抗性または不耐容(サードライン以降)のCMLに対して、良好な有効性と忍容性が認められています。
国内において、本剤は同効能にて希少疾病用医薬品(オーファンドラッグ)に指定され、優先審査品目として審査を受けました。2014年9月に「前治療薬に抵抗性又は不耐容のCML」を適応症として製造販売承認を取得し、同年12月に発売いたしました。

【ファイザー株式会社 取締役(医薬開発担当) 石橋 太郎より】

「本日、ボシュリフを初発のCML治療薬としての適応拡大の申請をすることができました。
日本においてボシュリフは現在、前治療に抵抗性または不耐容となったCML患者さんの重要な治療オプションとなっていますが、依然として、初発のCMLに対する新たな治療オプションのニーズは高い状況です。これまでの臨床試験の結果から、ボシュリフの有効性と安全性プロファイルにより初発のCMLに対しても重要かつ有効な治療オプションとなることが示されており、一日も早い承認取得に向けて、関係各方面と緊密に連携いたします。
弊社はこれからも日本の患者さんのために革新的な薬剤の開発を進めてまいります。」

参考資料

【慢性骨髄性白血病(CML)について】

日本において成人白血病の15~20%を占めるCMLは、男性に多く、好発年齢は30~50歳代、発症頻度は約1人/10万人/年間といわれています。CMLは多能性造血幹細胞の異常により惹起される白血病であり、95%を超える患者さんの白血病細胞に9番染色体と22番染色体の相互転座が認められ、この転座によりBCR-ABLがん遺伝子を含むフィラデルフィア染色体(以下、「Ph」)が生じます。
CMLには3つの病期があり、約85%が慢性期(CP)に診断されます。病期が進行するまで無症状であることが多く、無治療で放置した場合は、4~6年続く慢性期の後に、移行期(AP)、急性転化期(BP)へと進行し、重篤な貧血、出血、感染などの症状を発現し、コントロールが難しくなり死に至ることもあります。
CMLの原因や診断、治療法については、弊社のがん患者さんとご家族向けサイト「がんを学ぶ」内、「CMLを学ぶ」でもわかりやすく解説しています。
https://ganclass.jp/kind/cml/

【ボシュリフの作用機序について】

白血病細胞の増殖には、Ph上のBCR-ABL融合遺伝子にコードされて産生されるBCR-ABLチロシンキナーゼの恒常的な活性化が関与しています。
ボシュリフは、ファイザー社が開発した新規の1日1回経口投与のSRC/ABLチロシンキナーゼ阻害剤であり、CMLを発症促進させるBCR-ABLチロシンキナーゼを阻害することにより、抗腫瘍効果を発揮します。

【海外における承認状況について】

BOSULIF®の製品名で、米国およびEU(欧州連合)において承認されています。
米国では2012年9月に、「前治療に抵抗性または不耐容の成人の慢性期、移行期、または急性転化期のフィラデルフィア染色体陽性(Ph+)CML」を適応症として承認を取得し、その後2017年12月に、「初発の成人の慢性期Ph+ CML」への適応症拡大の承認を取得しました。
EUにおいては、2013年3月に、「少なくとも1つのチロシンキナーゼ阻害剤(TKI)による前治療歴があり、イマチニブ、ニロチニブ、ダサチニブが適正な治療オプションとならない成人の慢性期、移行期、または急性転化期のPh+ CML」を適応症として承認を取得し、その後2018年4月に、「初発の成人の慢性期Ph+ CML」への適応症拡大の承認を取得しました。

【BFORE(Bosutinib trial in First line chrOnic myelogenous leukemia tREatment)試験について】

BFORE試験は、初発の慢性期Ph+ CMLの治療薬としてボシュリフの有効性と安全性を評価することを目的とした、多施設共同の国際第III相無作為化非盲検試験です。試験には、北米、アジア、欧州の複数施設から患者536人が登録されました(日本は参加しておりません)。
被験者は、試験期間中、ボシュリフ400mg投与群、または標準治療薬イマチニブ400mg投与群に1:1の比率で無作為に割り付けられました。主要評価項目は、12ヵ月時点のMMR率、すなわちBCR-ABL遺伝子レベルが標準ベースラインに比べて0.1%未満に低下した各群の患者割合を比較することによって、イマチニブに対するボスチニブの優越性を示すことでした。
本試験のボシュリフ400mg投与群における12ヵ月時点のMMR率は47.2%(95% CI: 40.9, 53.4)であり、現在の標準治療薬であるイマチニブ400mg投与群の36.9%(95% CI: 30.8, 43.0)を有意に上回りました(両側検定P=0.0200)。12ヵ月時点までの細胞遺伝学的完全寛解(CCyR)率は、ボシュリフ投与群で77.2%(95% CI: 72.0, 82.5)、イマチニブ投与群で66.4%(95% CI: 60.4, 72.4)でした(両側検定P=0.0075)。試験で認められた有害事象は、ボシュリフの既知の安全性プロファイルと同様でした。
本試験は、2014年にファイザー社と独占的共同開発契約を締結したAvillion社が実施しました。

ファイザーオンコロジーについて

ファイザーオンコロジーは、がんとともに生きる患者さんに意義のある影響をもたらす革新的な治療薬を追求しています。オンコロジー領域におけるリーダーとして、画期的かつアクセス可能な治療薬を迅速にお届けし、がん患者さんの生活に変革をもたらすべく取り組んでいます。業界屈指の、生物学的製剤、低分子、免疫療法からなる豊富な開発パイプラインを有し、優れた革新的医薬品を探索し、多様ながんに臨床応用することに注力して研究を進めています。オンコロジー領域において重要なことは、医薬品の製造だけでなく、緊密なパートナーシップにより患者さんの生活改善を目指すこと。学会、研究者、共同研究グループ、政府、提携先などと協力しながら、革新的医薬品によるがんの治癒、あるいは、コントロールにまい進していきます。詳しくはwww.pfizer.comをご覧ください。

ファイザーについて:患者さんの生活を大きく変えるブレークスルーを生み出す

ファイザーはサイエンスとグローバルなリソースを活用し、皆様が健康で長生きし、生活を大きく改善するための治療法をお届けしています。私たちは、ヘルスケア製品の探索・開発・製造におけるクオリティ・安全性・価値の基準設定をリードしていくことを目指しています。当社のグローバルなポートフォリオには、医薬品とワクチンに加え、世界的に著名なコンシューマー・ヘルスケア製品が含まれています。非常に生命や生活を脅かす、現代の疾患に対する予防・治療・治癒を発展させるため、ファイザーの社員は先進国や新興国市場の健康に貢献しています。卓越した革新的医薬品企業の責務として、優れた医薬品を誰もが容易に入手できるように、ファイザーは世界中の医療従事者、政府、地域社会と協力しています。私たちに信頼を寄せてくださる皆様のために、150年以上にわたり前進を続けてきました。詳細は当社のウエブサイト(www.pfizer.com)をご覧ください。また、日本におけるファイザーの取り組みは、下記ホームページからご覧いただけます。www.pfizer.co.jp

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