ファイザー株式会社（本社：東京都渋谷区、代表取締役社長：原田明久）は本日6月29日に、抗ヒト胸腺細胞ウマ免疫グロブリン点滴静注用（以下、本剤）の「中等症以上の再生不良性貧血」の適応症で医薬品製造販売承認申請を厚生労働省に行いました。

本剤は、免疫抑制作用により再生不良性貧血の病態を改善する抗ヒト胸腺細胞ウマ免疫グロブリン製剤であり、海外では30年以上にわたり再生不良性貧血の治療に用いられ、第一選択薬の一つと位置付けられています。本邦では、医療上の必要性の高い未承認薬・適応外薬検討会議において医療上の必要性が高いと評価され、厚生労働省より弊社が開発要請を受けました。今回の申請は、この開発要請を受けて実施した国内第3相試験の結果等に基づくものです。

本剤は、2021年に希少疾病用医薬品（オーファンドラッグ）の指定を受けています。

【ファイザーR&D合同会社　社長　石橋 太郎のコメント】

本日、中等症以上の再生不良性貧血に対する、抗ヒト胸腺細胞ウマ免疫グロブリン点滴静注用を承認申請できたことを嬉しく思います。本剤は、抗ヒト胸腺細胞免疫グロブリン未治療の再生不良性貧血患者さんのみならず、抗ヒト胸腺細胞ウサギ免疫グロブリン投与歴を有する患者さんにとっても重要な治療選択肢となることが期待されています。臨床試験にご参加いただいた患者さんとそのご家族、治験実施医療機関の皆様に感謝申し上げます。

【国内第3相試験について】

本試験は、中等症以上の日本人再生不良性貧血患者に、本剤を40 mg/kg/日、4日間静脈内投与したときの有効性および安全性を評価する多施設共同、非盲検、単群試験です。

【希少疾病用医薬品（オーファンドラッグ）について】

医薬品医療機器法第77条の2に基づき、対象患者数が本邦において5万人未満であること、医療上特にその必要性が高いものなどの条件に合致するものとして、薬事・食品衛生審議会の意見を聴き厚生労働大臣が指定するもの*です。

＊https://www.mhlw.go.jp/stf/seisakunitsuite/bunya/0000068484.html 

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