患者さんの「生活の質」を高める

医療用医薬品は医師によって使用される医薬品で、医療機関を通じて患者さんに届きます。そのため、社員の所属部署によっては、直接、患者さんと会う機会は限られますが、常に患者さんを思って仕事をしています。ファイザーにある様々な部署の社員が、日々どのように患者さんを思い、どんな仕事をしているのかご紹介します。

今回は、2月最終日のRare Disease Day（RDD）（レア・ディジーズ・デイ：世界希少・難治性疾患の日）を前に、ファイザーの希少疾患（希少疾病）に対する取り組みについて、遺伝子治療プロジェクトリードのA.K.とヘモフィリア（血友病）ポートフォリオリードのY.Y.に話を聞きました。
 

新薬だけでは解決しないことも

希少疾患は患者数が少ない疾患^*1の総称で、6000～8000の疾患があると言われ^*2、そのほとんどは社会の認知度も低い疾患です。患者さんは疾患そのものの負担に加え、社会の認知度が低いことによっても生活の質（Quality of life：QOL）が低下しています。たとえば、急に仕事や家事を休むことに理解が得られにくい、といったことです。

Y.Y.は「その疾患の患者さんが身近にいれば、認識も高まるでしょうけれど、希少疾患に関しては、患者さんが何に困っているのか、知る機会がなかなかありません。社会的なサポートも追いつかない可能性があり、診断・治療とともに総合的なアプローチが求められています」と説明します。

A.K.は「製薬企業が新たな治療選択肢となる医薬品を開発することはもちろん重要ですが、それだけでは解決しないこともあります。患者さんをめぐる様々な負担を解消してQOLを高めることも、製薬企業の責任だと思っています」と話してくれました。
 

メディアを通じて患者さんの声を社会に届ける

RDDを前にしたこの時期、ファイザーは希少疾患の患者さんの声を社会に届けようと報道関係者対象のセミナーを開催しています。RDDとは、よりよい診断や治療によって希少・難治性疾患患者さんのQOL向上を目指す活動で、2008年にスウェーデンで始まりました。日本では、特定非営利活動法人ASrid（アスリッド）内にRDD Japan事務局を設置し、公認開催主催者とともに2010年から全国でイベントを開催しています。

A.K.らが過去に企画したセミナーでは、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）という希少かつ難治な疾患をテーマとしました。プログラムの1つとして、患者さんのメッセージを映写。「私自身、患者さんの努力に触れ、人生観が変わるといっていいほどの勇気をもらいました」（A.K.）。

Y.Y.は、「メディアを通じて多くの方に希少疾患のことを知っていただくのが第一歩。その上で、適切な診断・治療がすぐに受けられるとは限らないという課題を社会として検討するようになれば」と話しています。
 

「社内」も社会の一部。社員の関心も高めたい

「それと同時に、ファイザー社内で関心を高めることも注力したいです。社内も、社会の一部ですから」とA.K.が付け加えました。「患者さんが抱える様々な困難を社員が理解して、日々の活動に取り組んでもらいたいです」と言います。

改めて、2人にRDDへの思いを聞きました。

「RDDは、なぜ製薬業界で働くことにしたのか、というコアな思いを改めて具現化する場です。新薬をお届けするだけではなく、患者さんがその疾患とともに、よりよい生活を送ることができる環境を整えることに貢献したいです」（Y.Y.）。

「（医療用医薬品を取り扱う規制上）我々の仕事では患者さんと直接会う機会は限られるのですが、RDDはその距離を近づけ、患者さんに寄り添って仕事ができる場だと思うのです。患者さんの人生を楽にする活動を続ける。これはコミットメントです」（A.K.）。

＊1　患者数の基準として、厚生労働大臣による希少疾病用医薬品などの指定基準である「本邦において5万人未満」が用いられている。厚生労働省「希少疾病用医薬品・希少疾病用医療機器・希少疾病用再生医療等製品の指定制度の概要」
https://www.mhlw.go.jp/stf/seisakunitsuite/bunya/0000068484.html 

＊2　Rare diseases-IFPMA（参照 2023/02/28）
https://ifpma.org/areas-of-work/advancing-sustainable-health-systems/rare-diseases/ 

関連リンク

■ 【“患者さん”を考える】希少疾患をめぐる「課題」と「希望」
https://www.pfizer.co.jp/pfizer/company/external-communication/2023-03-29-02

■ 治験を知る・探す｜医薬品開発
https://www.pfizer.co.jp/pfizer/development/about