＜参考情報＞
ヒムぺブジ®〈一般名：マルスタシマブ（遺伝子組換え）〉について
ヒムペブジはヒトIgG1モノクローナル抗体であり、外因系血液凝固カスケードの主要な阻害因子である組織因子経路インヒビター（TFPI）を阻害することにより、外因系凝固経路を増強します。
本剤は、成人および青年のインヒビターのない血友病Aまたは血友病B患者を対象とした国際共同第3相試験（BASIS試験）の結果等に基づき、「血液凝固第VIII因子または第IX因子に対するインヒビターを保有しない先天性血友病患者における出血傾向の抑制」に対する製造販売承認を2024年12月27日に取得し、2025年3月24日に発売しました。

血友病について
血友病Aおよび血友病Bはそれぞれ血液凝固第VIII因子または第IX因子の欠乏により血液凝固機能に異常をきたす遺伝性疾患です。血友病は、凝固因子補充療法として凝固因子製剤を出血時に投与する出血時補充療法、出血予防を目的に定期的に投与する定期補充療法、または非凝固因子製剤による治療が行われます。凝固因子補充療法により、血友病Aで約20%、血友病Bで約3%の患者さんに凝固因子に対するインヒビターが産生されます³。インヒビターが産生されると、凝固因子補充療法による止血が困難となります。血液凝固異常症全国調査 令和6年度報告書⁴では、日本における推計患者数は血友病Aが約5,960人、血友病Bが約1,350人と報告されています。

BASIS試験について
BASIS試験は、成人および青年（12歳以上75歳未満）の、インヒビター保有または非保有の重症（血液凝固第VIII因子活性が1%未満）の血友病Aまたは中等度重症から重症（血液凝固第IX因子活性が2%以下）の血友病B患者を対象とした一方向クロスオーバー、非盲検、多施設共同、国際共同第3相試験です。BASIS試験のインヒビター保有コホートでは、前治療としてバイパス製剤による出血時補充療法を受けたインヒビター保有の患者において、6ヵ月間の観察期間にバイパス製剤による出血時補充療法を行った後に、12ヵ月間の投与期間にマルスタシマブを週1回投与し、観察期間と投与期間の年間出血率等のデータを比較しました。