ファイザー株式会社（本社：東京都渋谷区、代表取締役社長：五十嵐啓朗）は、2026年3月19日に、抗悪性腫瘍剤/HER2チロシンキナーゼ阻害剤「ツカイザ錠®50mg及び150mg（一般名：ツカチニブ　エタノール付加物）」について、国内における製造販売承認事項一部変更承認申請（以下、一部変更申請）を厚生労働省に行いました。「HER2陽性の手術不能または再発乳癌に対する1次治療としてのトラスツズマブ、ペルツズマブ及びタキサン系抗悪性腫瘍薬併用投与後の維持療法」および「がん化学療法後に増悪したHER2陽性の胆道がん」を対象としたものです。

ツカイザは本邦において、2026年2月に「化学療法歴のあるHER2陽性の手術不能又は再発乳癌」を適応症として製造販売承認を取得しました。

HER2CLIMB-05試験において、ツカイザ、トラスツズマブおよびペルツズマブの併用投与は、主要評価項目である治験責任医師の判定による無増悪生存期間において、プラセボ、トラスツズマブ及びペルツズマブの併用投与群と比較して有意な延長を示しました［ハザード比：0.641（95%信頼区間：0.514, 0.799）、p<0.0001］。
また、SGNTUC-019試験の胆道がんコホートにおいて、ツカイザ及びトラスツズマブの併用投与は、46.7%（90%信頼区間：30.8, 63.0, N=30）の確定奏効率を示しました。
いずれの試験においても、ツカイザの安全性プロファイルは概ね一貫しており、新たな安全性上の懸念は認められませんでした。

ファイザー株式会社 取締役 医薬開発担当の大島三千世は次のように述べています。「HER2陽性の手術不能又は再発乳がんに対する1次治療としてのトラスツズマブ、ペルツズマブおよびタキサン系抗悪性腫瘍薬併用投与後の維持療法、およびHER2陽性の胆道がんに対して、ツカイザの一部変更申請を行うことができたことをうれしく思います。本剤を一日でも早く乳がんおよび胆道がんの患者さんにお届けできるよう、承認取得に向けて引き続き関係者と協力してまいります」

＜参考情報＞
ツカイザについて
ツカイザは、ヒト上皮増殖因子受容体-2（HER2）に対する強力かつ選択性の高い低分子チロシンキナーゼ阻害薬です。HER2以外のタンパク質への阻害作用を抑えることで、毒性の軽減が期待できます。HER2陽性の手術不能または再発乳がんに対し、日本、米国、欧州を含む50カ国以上で承認されています。

HER2陽性乳がんについて
乳がんは、日本において女性で最も高頻度に発生するがんであり、2021年には約9.9万人が新たに診断されています³。HER2陽性乳がんは全乳がんの15%から20%を占めており、HER2陰性乳がんと比較して、診断時に疾患のステージが進行している場合が多く、また、若年者が多く、進行が早く、転移や再発のリスクが高いなどの特徴があります。近年、新たな抗HER2療法の開発が進み、HER2陽性乳がんの予後の改善が認められていますが、大部分の患者さんでは抗HER2療法後に疾患が進行し、その後の標準治療は確立されていません。

国際共同第3相試験（HER2CLIMB-05試験）について
HER2CLIMB-05試験は、トラスツズマブ、ペルツズマブ及びタキサン系抗悪性腫瘍薬による治療歴のある進行HER2陽性乳がん患者を対象に、維持療法としてトラスツズマブ及びペルツズマブとツカチニブまたはプラセボを併用投与したときの有効性及び安全性を評価した国際共同第3相二重盲検試験です。
ツカイザ群はプラセボ群と比較して、主要評価項目である治験責任医師の判定による無増悪生存期間を統計学的に有意に改善しました。ツカイザ群で認められた安全性プロファイルは管理可能と判断されました。

HER2陽性胆道がんについて
胆道がんはアジア地域で多いがん種であり、日本において2021年には約2.2万人が新たに診断されています⁴。HER2陽性胆道がんは胆道がん全体の25%程度を占めており⁵、HER2陽性胆道がんはHER2陰性胆道がんに比較すると予後が悪い可能性があります⁶。現在、胆道がんの2次治療以降には有効な治療薬がなく、新しい治療法の開発が望まれています。

国際共同第2相試験（SGNTUC-019試験）について
SGNTUC-019試験は、既治療のHER2異常の手術不能又は再発固形がんを対象に、ツカイザとトラスツズマブ併用投与の有効性及び安全性を評価することを目的とした非盲検、多コホート、多施設共同、国際共同第2相バスケット試験です。この試験の胆道がんコホートにて、ツカイザとトラスツズマブ併用投与が良好な確定奏効率を示しました。ツカイザとトラスツズマブ併用投与で認められた安全性プロファイルは管理可能と判断されました。