ファイザー株式会社（本社：東京都渋谷区、代表取締役社長：五十嵐啓朗）は本日、抗TFPIモノクローナル抗体「ヒムペブジ®皮下注75 mgペン、同150mgペン（一般名：マルスタシマブ（遺伝子組換え）、以下「ヒムペブジ」）について、6歳以上12歳未満の小児先天性血友病患者における出血傾向の抑制に対する製造販売承認事項一部変更承認申請（以下、一部変更申請）を厚生労働省に行いました。

本一部変更申請は、小児の血友病Aまたは血友病B患者を対象とした国際共同第3相試験（BASIS KIDS試験）の中間解析結果等に基づくものです。本試験の中間解析では、インヒビター保有又は非保有の血友病Aまたは血友病Bの小児患者（6歳以上18歳未満及び6歳以上12歳未満の両年齢群）において、ヒムペブジの投与により良好な出血傾向の抑制効果が示されました。また、安全性プロファイルはこれまでに報告されている結果と概ね一致していました。

ファイザー株式会社 取締役 医薬開発担当の大島三千世は次のように述べています。
「このたび、ヒムペブジの6歳以上12歳未満の小児血友病患者さんへの適応追加申請を行うことができ、大変嬉しく思います。血友病は小児期から長期にわたり出血管理が必要となる疾患であり、患者さんご本人だけでなく、ご家族にとっても大きな負担を伴います。特に小児期の出血を適切に抑制することは、将来的な関節障害の予防や日常生活の質の維持・向上の観点から重要であると考えています。
ヒムペブジが、血友病AおよびB、またインヒビターの有無を問わず、多くの小児患者さんとそのご家族の治療負担の軽減に貢献できるものと期待しています。一日も早くこの新たな治療選択肢をお届けできるよう、承認取得に向けて関係者と協力してまいります」

＜参考情報＞
ヒムペブジ®について
ヒムペブジはヒトIgG1モノクローナル抗体で、外因系血液凝固カスケードの主要な阻害因子である組織因子経路インヒビター（TFPI）を阻害することにより、外因系凝固経路を増強します。
インヒビター保有または非保有の血友病Aまたは血友病B患者における出血傾向抑制のために定期投与する、調製不要な皮下投与製剤です。
日本では「血液凝固第VIII因子または第IX因子に対するインヒビターを保有しない先天性血友病患者における出血傾向の抑制」に対する製造販売承認を2024年12月27日に取得し、2025年3月24日に発売しました。
米国では米国食品医薬品局（FDA）から2024年10月にインヒビター非保有、2026年6月にインヒビター保有と小児（6歳以上12歳未満）の承認を取得しました。欧州では欧州委員会（EC）から2024年11月にインヒビター非保有、2026年5月にインヒビター保有の承認を取得しています。

血友病について
血友病Aおよび血友病Bはそれぞれ血液凝固第VIII因子または第IX因子の欠乏により血液凝固機能に異常をきたす遺伝性疾患です。血友病は、凝固因子補充療法として凝固因子製剤を出血時に投与する出血時補充療法、出血予防を目的に定期的に投与する定期補充療法、または非凝固因子製剤による治療が行われます。凝固因子補充療法により、血友病Aで約20%、血友病Bで約3%の患者さんに凝固因子に対するインヒビターが産生されます¹。インヒビターが産生されると、凝固因子補充療法による止血が困難となります。血液凝固異常症全国調査 令和6年度報告書²では、日本における推計患者数は血友病Aが約5,960人、血友病Bが約1,350人と報告されています。

BASIS KIDS試験について
BASIS KIDS試験は、インヒビター保有または非保有の重症血友病Aまたは中等度重症から重症の血友病Bの小児及び青年患者（1歳以上18歳未満）を対象に、ヒムペブジの有効性および安全性を評価する国際共同第3相非盲検試験です。
今回の中間解析の記述的な評価では、6歳以上18歳未満の患者57例（うち6歳以上12歳未満の患者34例）が有効性の評価対象となりました。12カ月間の投与期間にヒムペブジを週1回投与し、本試験への登録前に実施していた凝固因子製剤による定期補充療法、またはバイパス製剤による定期補充療法もしくは出血時補充療法（ヒストリカルデータ）と年間出血率等のデータを比較し、有効性を評価しました。
本試験において、6歳以上12歳未満の小児患者には初回150㎎投与後75㎎を週1回皮下投与し、12歳以上18歳未満の青年患者には初回300㎎投与後150㎎を週1回投与しました。