ファイザー株式会社（本社：東京都渋谷区、代表取締役社長：原田明久）は本日7月24日、免疫抑制剤『アトガム^®点滴静注液250mg』 （一般名：抗ヒト胸腺細胞ウマ免疫グロブリン、以下、本剤）を発売しました。

『アトガム^®点滴静注液250mg』製剤写真

本剤は、免疫抑制作用による再生不良性貧血の病態を改善する、抗ヒト胸腺細胞ウマ免疫グロブリン製剤であり、海外では30年以上にわたって再生不良性貧血の治療に用いられ、第一選択薬のひとつと位置付けられています。本邦では、第36回「医療上の必要性の高い未承認薬・適応外薬検討会議（2018年10月開催）」において医療上の必要性が高いと評価され、厚生労働省から開発要請を受けました。この要請を受け弊社が実施した国内第3相試験の結果等に基づき、本年3月27日に「中等症以上の再生不良性貧血」の適応症で、製造販売承認を取得しています。
なお、本剤は、2021年に希少疾病用医薬品（オーファンドラッグ）の指定を受けています。

【ファイザー株式会社　取締役　執行役員　インターナルメディスン＆病院部門長　ティム・ヌナンのコメント】

本剤は、患者さんおよび医療従事者の皆さまから待ち望まれた製品です。抗胸腺細胞グロブリンでの未治療のみならず、過去に抗ヒト胸腺細胞ウサギ免疫グロブリン投与歴のある患者さんを含むすべての再生不良性貧血患者さんにとって重要な治療選択肢となり、患者さんやご家族のQOLが大きく変わることを期待しています。弊社は本剤の適正使用に関する情報提供に取り組んでまいります。

＜参考情報＞

【再生不良性貧血について】¹

白血球、赤血球、血小板のすべてが減少する疾患で、国の指定難病に分類されています。臨床調査個人票による調査では、2004年から10年間の罹患数は約10,500（年間約1,000人）とされ、罹患率の性比（女/男）は1.2、10～20歳代と70～80歳代にピークがあると言われています。
赤血球、好中球、血小板それぞれの減少に応じ、めまい、頭痛、易疲労感、心拍数増加、動悸、息切れ、狭心症様胸痛、顔面蒼白などさまざまな症状が生じ、肺炎や敗血症のような重症感染症にかかりやすくなることや、出血しやすくなることもあります。

【国内第3相試験について】

本試験は、中等症以上の日本人再生不良性貧血患者に、本剤を40 mg/kg/日、4日間静脈内投与したときの有効性および安全性を評価する多施設共同、非盲検、単群試験です。

【希少疾病用医薬品（オーファンドラッグ）について】²

医薬品医療機器法第77条の2に基づき、対象患者数が本邦において5万人未満であること、医療上特にその必要性が高いものなどの条件に合致するものとして、薬事・食品衛生審議会の意見を聴いて厚生労働大臣が指定するものです。