ファイザー株式会社（本社：東京都渋谷区、代表取締役社長：原田明久）は本日7月27日、イノツズマブ　オゾガマイシン（遺伝子組換え）製剤『ベスポンサ_^®点滴静注用1mg』について、小児の「再発又は難治性のCD22陽性の急性リンパ性白血病」に対する製造販売承認事項一部変更承認申請を行いました。本申請は、国内第1相試験（INO-Ped-ALL-1試験：医師主導治験）および海外第1/2相試験（ITCC-059試験：医師主導治験）の結果に基づくものです。

本剤は、日本では成人の「再発又は難治性のCD22陽性の急性リンパ性白血病」を適応症として2018年1月に承認され、2018年4月に発売いたしました。また、「再発又は難治性の急性リンパ性白血病」を対象として、2017年3月に厚生労働省より希少疾病用医薬品の指定を受けています。海外においても小児の「再発又は難治性のCD22陽性の急性リンパ性白血病」に対する適応はありません。

【ファイザーR&D合同会社 社長 石橋 太郎のコメント】

臨床試験に参加いただいた小児患者さんとそのご家族、医療機関の皆様に感謝申し上げます。小児の再発又は難治性の急性リンパ性白血病（ALL）は、近年新たな治療法が利用できるようになりましたが、依然としてアンメットメディカルニーズがあります^1,2。新たな治療選択肢をお届けできるよう、承認取得に向けて関係者と引き続き協業してまいります。

＜参考情報＞

【国内第1相試験および海外第1/2相試験について】^3,4

小児の再発又は難治性ALL患者を対象としたINO-Ped-ALL-1試験およびITCC-059試験では、本剤の高い完全寛解率と微小残存病変（MRD）陰性率が認められ、寛解持続期間、造血幹細胞移植（HSCT）またはキメラ抗原受容体T（CAR-T）細胞療法への移行率、無イベント生存率（EFS）、全生存期間（OS）、非寛解または再発の累積発生率も良好な結果が得られました。また、両試験において本剤は、成人の再発又は難治性急性リンパ性白血病患者と同様に、管理可能な安全性プロファイルを示しました。

【ベスポンサ_^®点滴静注用1mg について】

ヒト化抗CD22モノクローナル抗体（IgG4、イノツズマブ）にオゾガマイシン（細胞傷害性抗腫瘍性抗生物質カリケアマイシン誘導体）をリンカーを介して共有結合させた抗体薬物複合体（ADC：antibody-drug conjugate）です。CD22陽性細胞への高い選択性により、殺腫瘍細胞効果と毒性の低減が期待されています。

【急性リンパ性白血病について】

ALLは、造血幹細胞からリンパ系に分かれた幹細胞（リンパ系幹細胞）ががん化した疾患で、がん化した細胞（白血病細胞）が骨髄で異常に増え、正常な赤血球、白血球、血小板がつくられなくなることで発症します。主な症状として、貧血、息切れ、動悸、疲れやすい、感染症にかかりやすい、出血しやすいといったことが挙げられます^5,6。ALLは小児にも成人にも発症し、小児ALLは化学療法が効きやすい場合が多いこと、小児は強い化学療法に耐えられることなどから、成人に比べ小児のほうが長期生存率が高いことが知られています⁷。
また、小児ALLは小児期に発生する造血器悪性疾患の中で最も高頻度にみられ、2～5歳に発症することが多く、小児10万人あたり年間3〜4人が発症し、日本では年間約500人の小児患者さんが新規に診断されています⁸。