ファイザー株式会社（本社：東京都渋谷区、代表取締役社長：原田明久）は、本日4月25日、ジェノトロピン^®ゴークイック注用5.3mg/12mgおよびジェノトロピン^®TC注用5.3mg/12mg［一般名：ソマトロピン（遺伝子組換え）、以下、ジェノトロピン］の、「プラダー・ウィリ症候群における体組成異常の改善」の適応症に関して、医薬品製造販売承認事項一部変更承認申請を厚生労働省に行いました。

プラダー・ウィリ症候群の患者さんにおいては、小児期から成人期にわたる一貫した成長ホルモン治療が生涯を通じた良好な体組成の維持に重要であり、将来の合併症の予防や生命予後の改善に資することが広く認識されています。本邦では、医療上の必要性の高い未承認薬・適応外薬検討会議において当該効能・効果は医療上の必要性が高いと評価され、厚生労働省から弊社が開発要請を受けました。本申請は、この開発要請を受けて実施した国内第3相試験の結果等に基づくものです。

【ファイザーR&D合同会社 社長 石橋 太郎のコメント】

本日、ジェノトロピンの適応拡大を申請できたことをうれしく思います。プラダー・ウィリ症候群の患者さんにおいて生涯を通じた成長ホルモン治療のニーズは高いものの、本邦では低身長を呈さないプラダー・ウィリ症候群のお子さんや、成人の患者さんが体組成異常に対して使用できる成長ホルモン製剤はありません。本剤の臨床試験にご参加いただいた患者さんとそのご家族、医療機関の皆様に感謝申し上げます。この新たな治療選択肢をお届けできるよう、承認取得に向けて関係者と引き続き協業してまいります。

＜参考情報＞

【国内第3相試験について】

本試験は、日本人プラダー・ウィリ症候群の成人および小児の患者さんを対象に、体組成改善におけるジェノトロピンの有効性および安全性を評価する第3相非盲検試験です。治験参加者は年齢や前治療に応じ、成長ホルモン未治療小児コホート、成長ホルモン既治療小児（移行期）コホート、成人コホートの3つのいずれかに参加し、本申請には治験薬を12ヶ月間投与した際の成績を使用しました。

【プラダー・ウィリ症候群について】

プラダー・ウィリ症候群は、肥満、糖尿病、低身長、性腺機能不全などの内分泌学的異常と、発達遅滞、筋緊張低下、特異な性格障害・行動異常などの神経学的異常を呈する症候群であり、15番染色体長腕q11-q13に位置する父由来で発現する遺伝子の働きが失われたことで発症すると考えられています。約15,000人に1人が罹患すると推定される希少疾患で、国内では約1,000人の患者さんがいると報告されています¹。

【ジェノトロピンについて】

ジェノトロピンは、ファイザー株式会社が製造販売する遺伝子組換え天然型ヒト成長ホルモン製剤であり、日本国内では以下の適応症が承認されています。

-骨端線閉鎖を伴わない成長ホルモン分泌不全性低身長症
-骨端線閉鎖を伴わないターナー症候群における低身長
-骨端線閉鎖を伴わない慢性腎不全における低身長
-骨端線閉鎖を伴わないプラダ―ウィリー症候群における低身長
-成人成長ホルモン分泌不全症（重症に限る）
-骨端線閉鎖を伴わないSGA（small-for-gestational age）性低身長症

ファイザーと希少疾病について

希少疾病には難治性の疾患があり、また、世界には何百万人もの希少患者さんがいらっしゃいます。ファイザーでは知識と専門性を活かし、このアンメットメディカルニーズに大きくインパクトをもたらす研究開発に取り組んでいます。当社は、20年以上にわたる経験、希少疾病に特化した研究開発部門、複数の化合物ならびに医薬品から構成されるグローバルポートフォリオに基づき、血液、神経、循環器、遺伝性代謝疾患を含む希少疾病にフォーカスしています。

また、変革的治療およびソリューションを提供するために、最先端の科学知識に加え、アカデミア、患者さん、他企業と革新的提携をすることにより得られた見識から、疾患メカニズムに関する深い考察を加えています。私たちは、1日でも早く画期的な治療薬と希望をお届けするために、グローバル規模で力を結集し日々イノベーションに取り組んでいます。

ファイザーについて：患者さんの生活を大きく変えるブレークスルーを生みだす

ファイザーはサイエンスとグローバルなリソースを活用し、人々が健康で長生きし、生活を大きく改善するための治療法をお届けしています。私たちは、革新的な医薬品やワクチンを含むヘルスケア製品の探索・開発・製造における品質・安全性・価値の基準を確立するよう努めています。ファイザーの社員は、生命や生活を脅かす疾患に対するより良い予防法や治療法を提供することで、日々、世界中の人々の健康に貢献しています。世界有数の革新的医薬品企業の責務として、信頼できる医療に誰もが容易にアクセスできるように、世界中の医療従事者、政府、地域社会と協力しています。人々の期待に応えるため、私たちは170年以上にわたり前進し続けてきました。詳細はホームページ、公式SNSをご覧ください。

（米ファイザー本社）www.pfizer.com 
（日本法人）www.pfizer.co.jp、Instagram 、Twitter